Sono positivi i primi risultati del trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da SLA

E’ stato inaugurato nel 2012 il protocollo sperimentale coordinato dal Prof. Angelo Vescovi basato sul trapianto allogenico di cellule staminali cerebrali per il trattamento della SLA (sclerosi laterale amiotrofica).
Oggi, a distanza di 3 anni dall’inizio della sperimentazione, si conclude la prima fase del progetto (quella che in gergo viene definita fase di tipo I) finalizzata a valutare la sicurezza biologica del trattamento basato sull’infusione delle cellule staminali nel midollo spinale.
Dopo avere arruolato nello studio i primi 18 pazienti, l’equipe medica coordinata dal Prof. Vescovi annuncia che non solo non sono stati documentati eventi avversi associati alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate ma in 3 pazienti il trapianto di cellule staminali ha determinato un miglioramento del quadro neurologico.
Il progetto, autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità, non porta con sé problemi di natura etica, poiché prevede l’utilizzo di cellule staminali cerebrali che sono prelevate da feti abortiti per cause naturali, e che vengono utilizzate nel rispetto della normativa GMP (Good Manufacturing Practice o Norme di Buona Fabbricazione), a garanzia della sicurezza e della qualità del prodotto biologico rilasciato.
E’ prossimo l’inizio della fase II del progetto, quella volta a valutare l’efficacia della sperimentazione, nella quale si amplierà a circa 70 il numero di pazienti arruolati.
Il Prof. Angelo Vescovi, professore di Biologia cellulare all’Università Bicocca di Milano e Direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio, annuncerà ufficialmente i risultati della sperimentazione nel corso di una presentazione in programma a Roma il 29 settembre a Palazzo San Calisto.
Ricordiamo che la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose collocate nel cervello e nel midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La perdita di queste cellule porta i pazienti ad una progressiva paralisi e, nell’arco di pochi anni, alla morte.
Nel nostro paese si stimano circa 3.600 pazienti affetti da SLA, con un’incidenza annua pari a 1.000 nuovi casi diagnosticati, che mostrano una leggera prevalenza nel sesso maschile.
All’entusiasmo di questo particolare momento si aggiunge una necessaria cautela poiché nonostante si sia delineata una strada percorribile è ancora presto per poter annunciare di avere trovato la cura per la SLA.

Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche

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I primi trapianti di cellule staminali ematopoietiche, che risalgono agli anni ’60, sono stati di tipo allogenico, cioè le cellule staminali infuse nel paziente (definito in gergo ricevente) derivano da un donatore, cioè un soggetto sano in grado di fornire il materiale biologico.
Oggi il trapianto allogenico di cellule staminali rappresenta una pratica clinica del tutto consolidata, nella quale sono stati superati alcuni importanti aspetti, come la diversità del gruppo sanguigno tra donatore e ricevente, che inizialmente creava grosse complicazioni alla realizzazione della procedura.
Poiché nel trapianto allogenico donatore e ricevente non sono coincidenti è fondamentale assicurare la massima compatibilità immunologica (compatibilità del sistema HLA) tra i due soggetti coinvolti per scongiurare la possibilità che si verifichino severe complicazioni :

  • il rigetto: è un fenomeno in cui il sistema immunitario del paziente riconosce come estranee le cellule del donatore appena inoculate, che vengono pertanto attaccate e distrutte.
  •  la reazione del trapianto contro l’ospite(Graft versus host disease): è una possibile complicazione del trapianto che viene scatenata dai linfociti del donatore i quali, inoculati insieme alle cellule staminali, riconoscono come estranei alcuni tessuti del ricevente e li attaccano portando a manifestazioni cliniche di diversa serietà.Esistono varie forme di trapianto allogenico in base alla fonte di cellule staminali ematopoietiche:
  • trapianto allogenico HLA-identico da donatore familiare: il donatore di cellule staminali è un membro della famiglia, in genere un fratello o una sorella, che ha una probabilità di essere pienamente compatibile con il paziente pari al 25%.
    In questo caso la fonte di cellule staminali ematopoietiche può essere il midollo osseo o il sangue del cordone ombelicale del fratello (conservazione autologa del sangue cordonale).
  • trapianto allogenico HLA-identico da donatore non familiare: il donatore non è un membro della famiglia, ma un volontario che viene cercato nei registri nazionali e internazionali dei Donatori di Midollo e nei registri di stoccaggio delle unità di sangue cordonale.
  • trapianto aploidentico da donatore familiare non compatibile: aploidentico significa identico a metà; in questa forma di trapianto il donatore è un familiare stretto del paziente (genitore o fratello) che ha una compatibilità limitata con il ricevente, pari a solo il 50% (questa condizione è normalmente presente tra i membri stretti di una famiglia).
    In genere si decide di procedere con questo tipo di trapianto in casi di urgenza, quando non è possibile attendere i tempi più dilatati necessari per la ricerca di un donatore pienamente compatibile.
  • trapianto singenico: il donatore è il fratello gemello mono-ovulare, le cui cellule sono geneticamente identiche a quelle del ricevente.

Ad oggi le malattie ematologiche per le quali è indicato il trapianto allogenico di cellule staminali sono le leucemie (leucemia mieloide acuta, leucemia mieloide cronica, leucemia linfoide acuta, leucemia linfatica cronica), alcune forme di linfoma (linfoma di Hodgkin e linfoma non-Hodgkin), le sindromi mielodisplastiche, le mielofibrosi, l’aplasia midollare, il mieloma multiplo, le emopatie.