Eseguito il primo trapianto in Italia di cellule staminali ematopoietiche nel muscolo cardiaco

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La notizia risale allo scorso 13 e 14 luglio: per la prima volta, nel nostro paese, è stato eseguito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche di tipo autologo direttamente nel muscolo cardiaco per il trattamento di due pazienti affetti da insufficienza cardiaca cronica.
Dopo un episodio non recente di infarto i due pazienti presentavano a livello della regione ventricolare la perdita della funzionalità cardiaca a causa della cicatrizzazione dei tessuti coinvolti, che ha comportato la necessità di seguire un’adeguata terapia farmacologica di compensazione.
Le cellule staminali sono state prelevate dal midollo osseo dei due pazienti e sono state opportunamente selezionate e manipolate per favorire il loro differenziamento in cellule cardiache.
Questo trapianto è il frutto della partecipazione dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona allo studio internazionale CHArRT 1, studio randomizzato, multicentrico, promosso dalla Mayo Clinic e dal OLVZ Center di Aast in Belgio.
L’Azienda Ospedaliera di Verona, l’unica a livello nazionale ad aver ottenuto dal Comitato di Etica l’autorizzazione a partecipare allo studio CHArRT 1, riferisce che i pazienti stanno rispondendo bene all’intervento.
Le considerazioni che derivano da questa notizia non possono che essere positive.
Il nuovo approccio terapeutico che si sta delineando promette di recuperare la funzione cardiaca attraverso la rigenerazione tissutale delle aree compromesse e quindi crea la prospettiva di un recupero clinico dei pazienti non raggiungibile attraverso la terapia farmacologica a cui sono normalmente sottoposti.
La limitata invasività rappresenta un punto di forza del protocollo: il trattamento con cellule staminali autologhe è stato realizzato attraverso l’iniezione intracardiaca del materiale passando attraverso l’aorta, senza necessità di anestesia generale.
La maggior invasività del processo è legato alla fase iniziale di raccolta del sangue midollare, che avviene attraverso aspirazione del materiale dalle ossa del bacino.
Questa “controindicazione“ potrà di certo essere eliminata con l’utilizzo di una fonte alternativa di cellule staminali, quale è il sangue del cordone ombelicale, che per ragioni anagrafiche non poteva essere a disposizione dei due pazienti arruolati nello studio.
Questa fonte di cellule staminali, che ha caratteristiche biologiche sovrapponibili a quelle presenti nel sangue midollare, è attualmente utilizzato, al pari di quest’ultimo, per il trattamento di oltre 80 patologie (malattie del sangue, tumori solidi, disordini del sistema immunitario e altro..) ed è attualmente utilizzato in numerosi progetti di medicina rigenerativa grazie all’enorme potenziale che ha dimostrato di possedere per il trattamento di disturbi cardiaci, neurologici e vascolari (paralisi cerebrale infantile, ischemia degli arti, ipossia cerebrale).

Il trattamento del morbo di Crohn con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

Il Morbo di Chron è una malattia autoimmune infiammatoria dell’apparato digerente che può colpire diverse parti del canale alimentare portando allo sviluppo di regioni infiammate, che presentano ulcere e lesioni a livello dell’intero spessore della parete intestinale e che provocano diversi sintomi: febbre, dolori addominali, diarrea, vomito, eruzioni cutanee, perdita di peso, ritardo di crescita.
Nel nostro paese il Morbo di Crohn, determinato sia da cause genetiche che da fattori ambientali, coinvolge oltre 30.000 persone nelle quali la malattia compare prevalentemente in età giovanile senza portare a una guarigione ma manifestandosi ciclicamente nel corso della vita.
Da circa dieci anni diversi gruppi di ricerca stanno tentando di curare in modo efficace questa malattia nelle sue forme resistenti ai trattamenti convenzionali (trattamenti farmacologici o chirurgici) attraverso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe: l’obiettivo di questa procedura è di ricreare ex-novo il sistema immunitario del paziente, eliminando quella componente autoimmune costituita da linfociti autoreattivi “impazziti” che è direttamente coinvolta nell’insorgenza della malattia.
In Italia, già nell’anno 2007 è stato compiuto con successo presso il Centro Trapianti di Midollo della Fondazione Policlinico Mangiagalli di Milano, un primo tentativo di trapianto autologo su quattro pazienti affetti da Morbo di Crohn refrattari alle terapie convenzionali; questo trattamento ha determinato la remissione completa nell’80% dei casi e ha portato numerose altre strutture ospedaliere a seguire lo stesso protocollo.
A livello europeo fino ad oggi sono stati effettuati circa 1500 trapianti di cellule staminali ematopoietiche, prevalentemente di tipo autologo, finalizzati a trattare non solo il Morbo di Crohn ma anche malattie autoimmuni di natura neurologica come la sclerosi multipla e malattie reumatologiche come la sclerodermia e il lupus.
Alla luce di questi risultati è verosimile sperare che anche le cellule staminali ematopoietiche derivate dal sangue del cordone ombelicale possano essere utilizzate allo stesso scopo, se pensiamo che questa preziosa fonte di cellule staminali è attualmente utilizzata al pari delle cellule staminali midollari per il trattamento di oltre 80 patologie di varia natura (leucemie, linfomi, mielomi, insufficienze midollari, disordini del sistema immunitario, errori congeniti del metabolismo) (vedi Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale, numero 303).

Dalle cellule staminali ematopoietiche del midollo osseo nasce la speranza per la cura della sclerosi multipla

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Dagli Stati Uniti, in particolare dall’Istituto St. Luke’s Medical Center di Denver, arriva la speranza di trovare una cura per la sclerosi multipla (SM), una malattia neurodegenerativa cronica che coinvolge solo nel nostro paese circa 72.000 persone.
Ad oggi non esiste una cura efficace per la sclerosi multipla, ma solo trattamenti di tipo farmacologico che riescono a contenere la malattia riducendone la progressione e l’aggressività.
Lo studio sperimentale di fase 2 che è stato realizzato presso il St. Luke’s Medical Center ha trattato 24 pazienti affetti dalla forma più diffusa della malattia, la forma recidivante-remittente (SM-RR).
I pazienti sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe, prelevate dal loro stesso midollo osseo, dopo essere stati sottoposti a un ciclo intensivo di chemioterapia e radioterapia.
Il trapianto di cellule staminali, che ha lo scopo di ricreare ex-novo l’ambiente midollare da cui prendono origine tutte le cellule mature del sangue, è finalizzato a sostituire gli elementi del sistema immunitario che nei soggetti con SM sono alterati e attaccano i tessuti dei pazienti stessi.
In questi pazienti infatti il sistema immunitario, che nel soggetto sano difende l’organismo da sostanze patogene, attacca i componenti del sistema nervoso centrale, in particolare le fibre di mielina che rivestono le cellule nervose, provocando lesioni che portano alla comparsa dei sintomi caratteristici (perdita di sensibilità, debolezza muscolare, difficoltà di movimento e di equilibrio, disturbi visivi..)
Il Dott. Richard Nash, primo autore dello studio, ha riportato con entusiasmo i risultati ottenuti e pubblicati online sulla rivista scientifica Jama Neurology  non sono stati osservati effetti tossici legati al trapianto, e a distanza di 3 anni dal trattamento la maggior parte dei pazienti arruolati non ha avuto ricadute e mostra un importante miglioramento delle funzioni neurologiche.
Questi risultati, seppur preliminari, rappresentano un ottimo punto di partenza per il trattamento non solo della sclerosi multipla, ma di diverse patologie determinate da un’alterata funzionalità del sistema immunitario.
Un augurio che Bioscience Institute si fa è che anche le cellule staminali ematopoietiche provenienti dal sangue del cordone ombelicale vengano utilizzate all’interno di studi sperimentali di questo tipo, se pensiamo che recentemente diversi gruppi di ricerca internazionali hanno sviluppato protocolli sperimentali che sfruttano le loro proprietà biologiche per il trattamento di malattie neurologiche quali la paralisi cerebrale, l’ictus, l’autismo.

Le cellule staminali del cordone ombelicale, la storia di Bailey

La storia di Bailey

La decisione di conservare privatamente il sangue del cordone ombelicale è una scelta che una famiglia compie a scopo preventivo, con la consapevolezza che, qualora nel corso della vita il nascituro o un suo familiare presenti un problema di salute, sarà possibile disporre nell’immediato di un prezioso patrimonio di cellule staminali da utilizzare a fini terapeutici.
E’ la stessa decisione che Rebecca Coates, mamma della piccola Bailey, prese durante la gravidanza: questa scelta ha fatto la differenza per la piccola, che è nata manifestando già dalle prime ore di vita i segni visibili di un episodio di ictus in utero causato dal distacco della placenta.
L’ictus colpì la parte sinistra dell’emisfero cerebrale, portando alla compromissione della parola e delle funzioni motorie; in questa situazione era fondamentale pensare a un percorso riabilitativo per il recupero, seppur parziale, delle funzioni compromesse.
Il passo successivo è stato il contatto con la Dott.ssa Joanne Kurtzberg, pediatra presso il Duke University Medical Center di Durham e pioniere nell’utilizzo delle cellule staminali di origine cordonale per il trattamento sperimentale di numerose patologie pediatriche.
Bailey ha ricevuto le proprie cellule staminali crioconservate alla nascita attraverso una semplice infusione intravenosa, nell’ambito di un progetto sperimentale; la conservazione di queste cellule è avvenuta presso una banca privata ed “ è costata meno del mio televisore”, afferma Rebecca.
Nei mesi a seguire la bambina ha manifestato diversi miglioramenti nelle capacità motorie e nel linguaggio, mostrando un livello di sviluppo in linea con quello che è normale aspettarsi in un bambino della stessa età.
Bailey continuerà a essere seguita dall’equipe medica della Dott.ssa Kurtzberg che, credendo fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali di origine cordonale, sta aiutando altri bambini affetti da malattie di tipo neurologico.
E’ il caso della bambina italiana di 5 anni con paralisi cerebrale infantile, recentemente riportato dalla cronaca. La bimba è stata arruolata in un protocollo sperimentale coordinato dalla Dott.ssa Kurtzberg, che ha portato al notevole recupero delle funzioni cognitive e motorie della piccola paziente, parallelamente alla scomparsa delle lesioni cerebrali precedentemente documentate.

Paralisi cerebrale infantile: la bambina trapiantata con le cellule staminali del cordone continua a migliorare.

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E’ passato poco più di un anno dal giorno in cui la bambina italiana di 5 anni affetta da paralisi cerebrale è stata sottoposta al trapianto autologo di cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale, che i genitori avevano preventivamente conservato alla nascita.
La terapia a cui la bambina – prima paziente italiana – è stata sottoposta rientra in un protocollo sperimentale (NCT01147653) realizzato presso il Medical Center della Duke University ( North Carolina): questo trattamento, basato sulla somministrazione per via endovenosa delle cellule staminali, tenta di migliorare il quadro clinico dei bambini affetti da paralisi cerebrale che, presentando lesioni a carico del sistema nervoso centrale, mostrano disturbi persistenti nella postura e nel movimento, ritardo mentale, episodi epilettici, problemi di linguaggio e di apprendimento.
Lo scorso novembre le prime notizie sullo stato di salute della bambina erano incoraggianti, poiché era già visibile un miglioramento nelle capacità motorie e nel linguaggio. Oggi, a distanza di altri 8 mesi, i risultati della risonanza magnetica non mostrano più le alterazioni precedentemente diagnosticate a carico della corteccia cerebrale e la bambina mostra un notevole recupero sia nelle funzioni cognitive che in quelle motorie.
Il protocollo sperimentale in cui la piccola paziente italiana è stata arruolata è coordinato dalla Dott.ssa Joanne Kurtzberg , che crede fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali cordonali per il trattamento di questo tipo di disturbo, e coinvolge a livello mondiale 60 bambini, di età compresa tra 1 e 6 anni, le cui cellule staminali sono state conservate alla nascita.
La decisione di conservare le cellule staminali cordonali del proprio bambino ( www.bioinst.com )  si è rivelata, dunque, una scelta che ha fatto la differenza per le famiglie dei piccoli pazienti, che hanno potuto tentare un approccio finalmente terapeutico- e non più soltanto riabilitativo- rispetto ad una patologia fino ad oggi non curabile.
E’ importante ricordare, infine, che la paralisi cerebrale infantile è una malattia la cui incidenza è pari a 2-3 bambini ogni 1000 nati vivi; la causa di questo disturbo si può ricondurre sia a episodi avvenuti in epoca prenatale (fattori genetici, infezioni materne in gravidanza, agenti tossici in gravidanza, gestosi), che a eventi perinatali (parto precedente alla 32° settimana di gestazione, eventi di ipossia o ischemia) e a eventi postnatali (meningoencefaliti, trauma cranico, arresto cardiocircolatorio prolungato, episodi epilettici prolungati).

Nuove disposizioni in materia di conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.

Con il Decreto del Ministero della Salute del 22 aprile 2014, pubblicato lo scorso 16 giugno sulla Gazzetta Ufficiale, è stata ampliata la lista delle patologie per il cui trattamento è indicato l’utilizzo delle cellule staminali derivanti dal sangue di origine cordonale.
Il decreto 22 aprile 2014 modifica e integra dunque il precedente Decreto 18 novembre 2009, che riporta le “disposizioni in materia di conservazione di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale per uso autologo e dedicato”.
Con questa integrazione 3 nuove patologie - Sindrome di Down, Neurofibromatosi di tipo I, Immunodeficienze acquisite – sono state inserite nel precedente elenco, portando quindi a quasi 90 il numero delle malattie per le quali è riconosciuta la validità della conservazione autologa di sangue da cordone ombelicale o della conservazione dedicata (questa modalità di conservazione, lo ricordiamo, è consentita nei casi in cui il neonato o un suo consanguineo presenti alla nascita una patologia per la quale è scientificamente approvato l’utilizzo delle cellule staminali cordonali o nei casi di famiglie a rischio di avere figli affetti da malattie geneticamente determinate).
Il recente ampliamento documentato con il nuovo Decreto è dovuto al fatto che i pazienti affetti dalle tre patologie sopraelencate sono ad alto rischio di sviluppare neoplasie nel corso della vita.
Nello specifico, la Neurofibromatosi di tipo I è una malattia genetica causata da una mutazione che coinvolge il gene NF1; la malattia colpisce il sistema nervoso e cutaneo, portando allo sviluppo di macchie cutanee nei primi anni di vita e alla successiva comparsa di neurofibromi, cioè masse tumorali in varie parti del corpo. Le eventuali complicazioni della malattia possono inoltre portare allo sviluppo di tumori a livello di ossa, nervo ottico, cervello e surrene, nonché a ritardo mentale, convulsioni, etc…
La Sindrome di Down è una malattie genetica causata dalla trisomia del cromosoma 21, vale a dire dalla presenza di una copia sovrannumeraria del cromosoma 21 rispetto all’assetto cromosomico normale (2 copie per ognuno dei 23 cromosomi esistenti).
I soggetti affetti presentano diverse anomalie anatomiche, problemi cognitivi e di linguaggio, problemi cardiaci, metabolici, disturbi alla vista e all’udito e mostrano un aumentato rischio di sviluppare tumori ematologici (in particolare leucemie).
Le immunodeficienze acquisite sono un gruppo di malattie a carico del sistema immunitario nelle quali il problema immunologico è secondario a svariate malattie o condizioni: neoplasie, malattie autoimmuni, chemioterapia e/o radioterapia, malnutrizione, assunzioni di farmaci immunosoppressivi.Chi soffre di immunodeficienze acquisite presenta un’aumentata sensibilità alle infezioni e una predisposizione all’insorgenza di alcuni tipi di neoplasie.
Bioscience Institute, criobanca che si occupa della conservazione autologa del sangue del cordone ombelicale, con entusiasmo ha preso atto delle nuove disposizioni ministeriali, che sottolineano il valore e il potenziale delle cellule staminali del cordone ombelicale.

Le cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento della sindrome del cuore sinistro ipoplastico

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La sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS) è una cardiopatia congenita del neonato che rappresenta la più comune causa di morte per anomalie cardiache nel primo mese di vita.
Questo disturbo è causato dalla presenza di malformazioni di diversa entità a carico della parte sinistra del cuore e di altre strutture annesse (ventricolo, valvola mitrale, valvola aortica, prima parte dell’aorta): questa condizione, che il bambino riesce a tollerare nella vita intrauterina, deve essere trattata alla nascita con interventi immediati basati sulla ventilazione meccanica, sulla ossigenoterapia, sulla somministrazione di farmaci, e su vari interventi chirurgici di tipo ricostruttivo.
Un approccio nuovo, che si sta percorrendo presso il Duke University Medical Centre di Durham, in Carolina, consiste nell’ infusione di cellule staminali autologhe derivanti dal sangue del cordone ombelicale; questo studio sperimentale di fase 1 (vedi Clinical Trial NCT01445041) si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia legate alla somministrazione delle cellule staminali in neonati nei quali durante la gravidanza è stata riconosciuta la presenza di questa cardiopatia.
Lo scopo di questo studio è duplice: non solo migliorare la funzionalità cardiaca, ma anche limitare i danni neurologici che spesso si manifestano nel bambino portatore di questa sindrome.
I neonati, attentamente selezionati nel corso della gravidanza, verranno suddivisi in due gruppi di studio: una parte riceverà un’unica infusione di cellule dopo la nascita, l’altra metà ripeterà il trattamento altre due volte, secondo tempistiche prestabilite.
Lo studio, tuttora in fase di reclutamento dei pazienti, arruolerà nel complesso 20 neonati e si completerà nel Settembre del 2015.
Il principale responsabile del progetto è il Dott. Charles M. Cotten, neonatologo presso il Duke University Medical Center di Durham.
Bioscience Institute, banca che conserva le cellule staminali del cordone ombelicale, crede fortemente nel valore di questo progetto, che si spera possa migliorare le prospettive terapeutiche dei bambini affetti da questa patologia.

1988-2013: L’utilizzo del sangue del cordone ombelicale compie 25 anni

Lo scorso Ottobre si è celebrato il 25° anniversario del primo trapianto di cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale.
Il primo caso di utilizzo risale al 1988, anno in cui in Francia un bimbo affetto da Anemia di Fanconi ricevette un’ infusione di cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale della sorellina.
Se in quella circostanza il trapianto con questa tipologia di cellule risultò essere un trattamento pionieristico, nel corso degli anni questa pratica clinica si è consolidata e ha trovato applicazione nel trattamento di un ampio numero di patologie, prevalentemente di tipo ematologico.
Ad oggi sono circa 80 le malattie per le quali è riconosciuto valido l’utilizzo terapeutico delle cellule staminali del cordone ombelicale; l’intero elenco è consultabile sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale n.303 del 31 Dicembre 2009 ( Decreto 18 novembre 2009).
Negli ultimi 25 anni sono stati eseguiti oltre 30.000 trapianti utilizzando le cellule staminali del cordone ombelicale le cui caratteristiche biologiche, universalmente riconosciute, offrono numerosi vantaggi rispetto a fonti cellulari di diversa origine (midollo osseo e sangue periferico):

  • nessun problema legato all’approvvigionamento del materiale: la procedura di raccolta del sangue ombelicale risulta totalmente sicura, indolore e priva di rischi per la salute della mamma e del bambino. In caso di necessità le unità di sangue cordonale precedentemente criopreservate risultano immediatamente disponibili per il trapianto e mantengono intatte le proprie caratteristiche dopo le operazioni di scongelamento
  • ridotto rischio di “graft versus host disease”, ovvero la “malattia del trapianto contro l’ospite”, una complicazione che talvolta accade compromettendo il buon esito del trapianto stesso
  • nel caso di utilizzo allogenico, cioè non destinato al nascituro, il sangue cordonale richiede una minore compatibilità tra donatore e ricevente rispetto al midollo osseo o al sangue periferico, le fonti alternative di cellule staminali ematopoietiche
  • ottima capacità di attecchimento, che permette il recupero di tutte le popolazioni che fisiologicamente colonizzano il midollo osseo
  • ridotto rischio di trasmettere infezioni da parte di virus latenti.

Il trattamento della piastrinopenia associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Ucb e piastrinopenia da trapianto (Pic by wellcome images)

Esistono numerose malattie del sangue, quali leucemie, linfomi e mielomi, il cui trattamento consiste nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche preceduto da chemioterapia e radioterapia ad alte dosi (regime di condizionamento).
Questo intervento ha l’obiettivo di eliminare tutte le popolazioni cellulari malate presenti nel midollo osseo, il quale verrà successivamente ripopolato attraverso l’infusione di cellule staminali che nell’arco di alcune settimane daranno origine a tutti gli elementi maturi del sangue.
I pazienti sottoposti a tale trattamento possono andare incontro ad una serie di complicazioni, di cui la più frequente è rappresentata dalla piastrinopenia: questa condizione, caratterizzata da un insufficiente numero di piastrine circolanti a causa della ridotta funzionalità midollare, determina difetti di coagulazione ed espone il soggetto trapiantato al rischio di sviluppare infezioni.
Una simile emergenza, per la quale l’unico trattamento efficace è rappresentato dall’infusione di piastrine provenienti da donatore allogenico, pone l’accento sulla costante richiesta di piastrine ed emoderivati in genere, che negli ultimi anni è aumentata esponenzialmente.
Nel tentativo di fornire una valida soluzione a questa problematica numerosi gruppi di ricerca hanno dimostrato che le cellule staminali ematopoietiche sono in grado di produrre in vitro precursori piastrinici, che infusi nel soggetto trapiantato danno origine a cellule mature nell’arco di alcuni giorni dal trapianto.
In particolare, un recente protocollo sperimentale di fase 1, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Plos One  ha valutato la sicurezza e l’efficacia legate all’infusione di precursori piastrinici prodotti ex-vivo da cellule mononucleate provenienti dal sangue del cordone ombelicale.
Il gruppo di ricerca ha arruolato 24 pazienti affetti da malattia ematologica in fase avanzata (linfoma e mieloma multiplo) i quali sono stati attentamente monitorati in relazione alla comparsa di tossicità e di eventi avversi, a indicazione della sicurezza e della tollerabilità del protocollo sperimentale applicato.
I primi risultati, che dovranno essere confermati da studi successivi, sono stati incoraggianti poiché a distanza di un anno dal trapianto non si sono verificati eventi di rigetto né complicazioni cliniche non risolvibili.
La somministrazione di precursori piastrinici derivati da un processo di manipolazione cellulare risulta essere, pertanto, una pratica clinica realizzabile e sicura.
Questo studio rappresenta il primo trial clinico realizzato sull’uomo che prevede l’utilizzo di cellule di origine cordonale prodotte attraverso un processo di espansione cellulare ex-vivo per il trattamento della piastrinopenia associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Il trattamento dell’autismo: nuove prospettive grazie alle cellule staminali del cordone ombelicale

Trial clinico autismo (pic by iFireDesign)

E’ in fase di arruolamento un trial clinico innovativo, che prevede di utilizzare cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da autismo, una malattia per la quale, ad oggi, è possibile soltanto una terapia di tipo farmacologico.
Lo studio, approvato dall’FDA, è condotto presso il Sutter Neuroscience Insitute di Sacramento , centro di eccellenza per il trattamento delle malattie neurologiche, in collaborazione con Cord Blood Registry, la più grande biobanca per la conservazione del cordone ombelicale negli Stati Uniti.
Si tratta del primo studio sperimentale che prevede di utilizzare cellule staminali autologhe, prelevate dal sangue del cordone ombelicale degli stessi bambini congelato alla nascita.
Negli Stati Uniti l’autismo ha un grosso impatto da un punto di vista sociale, poichè colpisce circa 1 bambino ogni 88; questo aspetto spiega il notevole l’interesse che la comunità scientifica mostra nei confronti di una malattia che gli scienziati ritengono avere cause molteplici, di natura genetica, ambientale e immunologica.
Il coordinatore del progetto, il Dott. Michael Chez, è particolarmente interessato a studiare la componente immunologica di questa malattia, convinto che in alcuni soggetti affetti da autismo ci siano disfunzioni del sistema immunitario che possono danneggiare o ritardare lo sviluppo del sistema nervoso.
Lo studio arruolerà 30 bambini di età compresa tra i 2 e i 7 anni, che riceveranno una unica infusione di cellule staminali; lo scopo del progetto è quello di registrare nell’arco dei 18 mesi successivi cambiamenti nel linguaggio, nel comportamento e nelle capacità di apprendimento dei bambini coinvolti.
Il Dott. Chez nutre grosse speranze in questo nuovo progetto, convinto delle notevoli potenzialità che le cellule staminali mostrano di possedere, e alla luce degli incoraggianti risultati che recentemente si stanno ottenendo nel trattamento di altri disturbi neurologici, quali la paralisi cerebrale infantile (Cerebral Palsy).