Morbo di Parkinson: nuovo trial clinico a base di cellule staminali

Trial clinico Parkinson (pic by Elvert Barnes)

E’ in corso la prima sperimentazione clinica basata sulla somministrazione di cellule staminali mesenchimali autologhe per la cura della Paralisi Sopranucleare Progressiva (PSP), una forma di parkinsonismo particolarmente aggressiva che non presenta, ad oggi, alcuna possibilità di cura.
Le cellule mesenchimali sono cellule staminali multipotenti localizzate sia nel midollo osseo che nel tessuto cordonale le quali sono in grado di differenziarsi in cellule mature dando origine a tessuto nervoso, osseo, muscolare, a grasso e cartilagine.
I ricercatori ritengono che il principale contributo che queste cellule possono offrire nel contesto della sperimentazione clinica risieda nella loro capacità di produrre fattori di crescita specifici che inducono la rigenerazione dei tessuti lesi.
Lo studio è stato approvato dall’Istituto Superiore di Sanità e si propone, come primo obiettivo, di valutare la sicurezza e l’efficacia legata alla somministrazione delle cellule mesenchimali autologhe prelevate dal midollo osseo degli stessi pazienti e introdotte attraverso l’arteria femorale nelle regioni nervose interessate dalle lesioni.
Molte sono le aspettative riposte in questa prima sperimentazione, che si basa sulla collaborazione sinergica di tre realtà molto attive nel territorio milanese: il centro Parkinson ICP, che si occupa del reclutamento dei pazienti, la Fondazione IRCSS Cà Granda dell’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano in cui avviene la manipolazione e successiva infusione delle cellule mesenchimali e il Reparto di Bioingegneria del Politecnico di Milano in cui verranno eseguite le valutazioni delle capacità motorie dei pazienti.
Questo primo studio pilota, a cui seguirà una seconda fase sperimentale, pone l’accento sul valore delle cellule staminali, che sono utilizzate in misura sempre maggiore per il trattamento di numerose patologie umane; in particolare l’impiego delle cellule staminali autologhe associa all’enorme potenziale differenziativo ampiamento documentato in letteratura il vantaggio di provenire dallo stesso paziente, e di evitare quindi complicazioni legate alla compatibilità tissutale.

Il morbo di Parkinson

Il morbo di Parkinson è una malattia degenerativa del sistema nervoso centrale, irreversibile e progressiva, che compromette in misura crescente il movimento.
Le cause della malattia non sono ancora state ancora chiarite, si ritiene comunque che esistano molteplici fattori scatenanti, sia di natura genetica che ambientale (esposizione a sostanze tossiche come pesticidi o metalli pesanti).
Questa patologia è determinata dalla morte delle cellule responsabili della produzione di dopamina, una sostanza (neurotrasmettitore) prodotta a livello cerebrale che svolge un ruolo fondamentale nel controllo del movimento.
Ne risulta una importante compromissione dei movimenti corporei, attraverso una serie di sintomi che interessano in maniera differente i due lati del corpo:

  •  tremore a riposo a livello di mani, arti, mascella e testa (sintomo più evidente)
  •  rigidità degli arti e del tronco
  •  lentezza nei movimenti (bradicinesia)
  •  perdita di equilibrio
  •  posizione del corpo ricurva

Il morbo di Parkinson colpisce maggiormente il sesso maschile, compare in genere in età avanzata (i primi sintomi si manifestano in media intorno ai 60 anni) e non presenta, ad oggi, alcuna possibilità di cura.
I pazienti affetti da questa patologia vengono trattati con farmaci specifici finalizzati a ristabilire i livelli cerebrali di dopamina e a ridurre pertanto l’avanzare della malattia.

Qual è l’utilizzo delle cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale?

Le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale (che sono quindi cellule staminali adulte)

Qual è l'utilizzo delle cellule staminali: applicazioni possibili oggi ma in futuro chissà...

possono essere utilizzate per la cura di numerose patologie del sangue, come varie forme di:

  • leucemie
  • linfomi
  • mielomi

o del sistema immunitario, ad esempio forme di:

  • immunodeficienze combinate gravi (SCID)
  • malattia granulomatosa cronica

o del metabolismo:

  • Sindrome di Hurler
  • malattia di Krabbe

La Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana riporta nel numero 303 del 31 dicembre 2009 una lista dettagliata di malattie (più di 70) per le quali è consolidato l’utilizzo delle cellule staminali estratte da: sangue midollare (ovvero derivante dal midollo osseo) sangue periferico (che si ottiene da un normale prelievo venoso), cordone ombelicale (ottenuto attraverso prelievo dalla vena ombelicale) a fini terapeutici.

Parallelamente a questi aspetti esistono numerosi studi sperimentali condotti da gruppi di ricerca internazionali che stanno valutando l’applicazione delle cellule staminali per la cura di malattie quali:

  • diabete di tipo 1 (detto anche diabete giovanile)
  • infarto del miocardio
  • patologie del sistema nervoso (malattia di Parkinson, malattia di Alzheimer, paralisi cerebrale..)

In questo senso numerosi sono i protocolli clinici in corso che prevedono di utilizzare il sangue del cordone ombelicale come preziosa fonte di cellule staminali.