Leucemia e linfoma: il trapianto di cellule staminali

Leucemia: la terapia a base di cellule staminali

Leucemia e linfoma: la terapia a base di staminali

Una delle terapie previste per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia o linfoma è il trapianto di cellule staminali, un approccio che si propone di eliminare la malattia del paziente attraverso la distruzione delle cellule malate presenti nel midollo osseo  e la successiva  ricostituzione di tutte le popolazioni midollari.
La terapia prevede il trattamento preliminare del paziente con alte dosi di chemioterapia e radioterapia seguite dall’infusione di cellule staminali provenienti da:

  • midollo osseo
  • sangue periferico
  • o cordone ombelicale

 

Un nuovo farmaco aiuta le staminali ad attecchire nella cura della leucemia e del linfoma

Recentemente è stato individuato un nuovo farmaco (il nome del principio attivo è 16,16-dietil PGE2) in grado di stimolare le cellule staminali infuse a migrare nel midollo osseo e a proliferare in questa sede, promuovendo in tal modo l’attecchimento nel paziente leucemico trapiantato.
Il suo utilizzo alimenta nuove speranze per il trattamento delle malattie neoplastiche (tumori) del sangue, poiché portando a una riduzione dei tempi di attecchimento può aiutare i pazienti a recuperare più velocemente le funzioni del midollo osseo e del sistema immunitario.
In termini di risposta clinica i vantaggi sono molteplici: il paziente risulta meno suscettibile a sviluppare infezioni che possono facilmente prendere il sopravvento in un soggetto con un sistema immunitario in via di formazione;  inoltre è fortemente minimizzato il rischio di rigetto, cioè la possibilità che le cellule trapiantate possano attaccare i tessuti dell’ospite e comprometterne la guarigione.

Il farmaco in sinergia con le cellule staminali del cordone ombelicale

E’ attualmente in corso presso  il Dana Farber Cancer Institute e il Massachussetts General Hospital di Boston una sperimentazione clinica che si propone di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento basato sulla somministrazione di cellule staminali di cordone ombelicale potenziate dall’azione del nuovo farmaco.

I dati relativi ai primi pazienti arruolati sono più che incoraggianti: il farmaco amplifica di 3 o 4 volte il numero di cellule staminali prodotte a livello midollare portando ad una riduzione (in media di 3 o 4 giorni) dei tempi necessari per ripopolare il midollo.
Inoltre l’azione che esso esercita permette di sottoporre i pazienti ad un trattamento immunosoppressivo meno pesante che dà minori effetti collaterali.

Questo primo trial clinico è stato applicato a pazienti affetti da leucemia ed è stato sponsorizzato dall’azienda Fate Therapeutics Inc., una società californiana di biotecnologie che ha brevettato un prodotto formato da cellule staminali cordonali e dal principio attivo 16,16-dietil PGE2.
La validità del nuovo farmaco incoraggia i ricercatori a estendere la sua applicazione alla cura di altre malattie ematologiche (del sangue), come:

  • linfoma
  • trombocitopenia
  • neutropenie
  • linfopenie
  • anemie

Qual è l’utilizzo delle cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale?

Le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale (che sono quindi cellule staminali adulte)

Qual è l'utilizzo delle cellule staminali: applicazioni possibili oggi ma in futuro chissà...

possono essere utilizzate per la cura di numerose patologie del sangue, come varie forme di:

  • leucemie
  • linfomi
  • mielomi

o del sistema immunitario, ad esempio forme di:

  • immunodeficienze combinate gravi (SCID)
  • malattia granulomatosa cronica

o del metabolismo:

  • Sindrome di Hurler
  • malattia di Krabbe

La Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana riporta nel numero 303 del 31 dicembre 2009 una lista dettagliata di malattie (più di 70) per le quali è consolidato l’utilizzo delle cellule staminali estratte da: sangue midollare (ovvero derivante dal midollo osseo) sangue periferico (che si ottiene da un normale prelievo venoso), cordone ombelicale (ottenuto attraverso prelievo dalla vena ombelicale) a fini terapeutici.

Parallelamente a questi aspetti esistono numerosi studi sperimentali condotti da gruppi di ricerca internazionali che stanno valutando l’applicazione delle cellule staminali per la cura di malattie quali:

  • diabete di tipo 1 (detto anche diabete giovanile)
  • infarto del miocardio
  • patologie del sistema nervoso (malattia di Parkinson, malattia di Alzheimer, paralisi cerebrale..)

In questo senso numerosi sono i protocolli clinici in corso che prevedono di utilizzare il sangue del cordone ombelicale come preziosa fonte di cellule staminali.


Leucemia

La leucemia è una malattia del sangue caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule emopoietiche (che producono il sangue) immature, che definiscono una unità chiamata clone cellulare.
Queste cellule invadono il midollo osseo e distruggono le cellule emopoietiche normali:
questa condizione porta il paziente con leucemia a sviluppare:

  • anemie (per la carenza di globuli rossi)
  • emorragie (per la carenza di piastrine)

e ad essere esposto a infezioni importanti (a causa della ridotta produzione di globuli bianchi).
Le leucemie si classificano in due tipologie fondamentali:

  1. leucemie mieloidi
  2. leucemie linfoidi

Nel primo caso i precursori cellulari che danno origine alla malattia appartengono alla linea mieloide (da cui originano i globuli rossi, le piastrine, i monociti e i neutrofili)

Nel secondo caso sono i precursori della linea linfoide (da cui originano i linfociti) a causare la malattia.

Un’ ulteriore classificazione delle leucemie si basa sulle tempistiche legate all’insorgenza e decorso della patologia, e porta a suddividere le leucemie in acute e croniche.
II fattori che determinano lo sviluppo di una leucemia sono molteplici:

  • fattori ambientali (radiazioni elettromagnetiche, pesticidi, prodotti chimici talvolta associati alla professione)
  • fattori genetici predisponenti (Sindrome di Down, anemia di Fanconi, Sindrome di Bloom)
  • alterazioni genetiche acquisite negli anni