Cellule staminali del cordone ombelicale e paralisi cerebrale: i risultati del primo trapianto sono positivi.

Trapianto staminali (pic by Tommo4074)

Lo scorso maggio è stato effettuato il primo trapianto di cellule staminali autologhe di origine cordonale su una bimba italiana affetta dalla nascita da Paralisi cerebrale.
Oggi, in un clima di speranza mista a precauzione, si raccolgono i primi successi legati a questa vicenda: a distanza di cinque mesi dal trapianto, la piccola paziente manifesta alcuni segni di miglioramento sia nelle capacità motorie che nel linguaggio.
Il trapianto è stato eseguito nell’ambito di uno studio sperimentale che fa capo alla Prof.ssa Joanne Kurtzberg, primario della Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation presso la Duke University di Durham, North Carolina.
Questo studio, per il quale è ancora attivo il reclutamento di nuovi pazienti, si propone di valutare l’efficacia legata alla somministrazione per via endovenosa di una singola dose di cellule staminali cordonali autologhe criopreservate alla nascita.
I primi risultati sono incoraggianti non solo limitatamente al caso della piccola paziente, ma soprattutto perché si delinea la possibilità di trattare con strumenti nuovi patologie fino ad ora non curabili, ma per le quali era previsto soltanto un supporto di tipo riabilitativo.
Il primo utilizzo del cordone ombelicale come fonte di cellule staminali risale al 1988, anno in cui un bambino affetto da Anemia di Fanconi ha ricevuto il sangue cordonale della sorella.
Da allora le applicazioni cliniche del sangue cordonale sono progressivamente aumentate: attualmente le cellule staminali del cordone ombelicale sono utilizzate per la cura di gravi malattie ematologiche (leucemie, linfomi, mielomi), di disordini del sistema immunitario, di insufficienze midollari, di errori congeniti del metabolismo (vedi Gazzetta Ufficiale, Serie Generale n. 303 del 31 dicembre 2009, Allegato1).
Parallelamente a questo utilizzo, che risulta consolidato, si stanno sviluppando una serie di studi sperimentali, tra cui quello sopracitato (fonte Clinical Trial NCT01147653), che allargano le potenzialità di utilizzo del cordone ombelicale e generano nuove speranze.

Paralisi cerebrale e cellule staminali

Nuovi studi sulla terapia della paralisi cerebrale

La paralisi cerebrale (cerebral palsy) è un disturbo persistente dell’infanzia che coinvolge la postura e il movimento e che è causato da lesioni del tessuto cerebrale in via di formazione che compromettono la sua piena funzionalità.
I bambini affetti da paralisi cerebrale presentano principalmente: difficoltà di equilibrio difficoltà di movimento e di postura ma, talvolta, manifestano difficoltà cognitive, di apprendimento, problemi di vista e di udito, epilessia.

L’ elevata incidenza della paralisi cerebrale (circa 2-3 bambini su 1000 nuovi nati sono coinvolti) spiega l’attenzione che la comunità scientifica pone su questa patologia che viene attualmente considerata una malattia trattabile ma senza possibilità di una cura risolutiva.

Recentemente, diversi trial clinici sono stati applicati per il trattamento di bambini affetti da paralisi cerebrale, basati sull’evidenza che le cellule staminali del cordone ombelicale sono in grado di migrare nei distretti corporei che presentano un danno tissutale, di attecchire e differenziarsi in tessuto maturo, favorendo in tal modo i processi di riparazione tissutale.
Di seguito alcuni tra gli studi più significativi attualmente in corso:

  • Infusione di cellule staminali autologhe di cordone ombelicale precedentemente criopreservato: trial clinico tuttora in fase di arruolamento, condotto presso il Medical College of Georgia e coordinato dal Dott. James E. Carrol  M.D (codice identificativo del trial: NCT01072370).

Questo trial clinico si prefigge di valutare la sicurezza e la fattibilità legate all’infusione di cellule staminali autologhe scongelate, in bambini che presentano disabilità motoria non progressiva.

  • Infusione di cellule staminali autologhe di cordone ombelicale fresco, non criopreservato:

trial clinico in fase di arruolamento, condotto presso il Neonatology Department of the Pediatrics Service, Hospital Universitario Dr.Jose E. Gonzalez, coordinato dal Dott. Consuelo Mancias-Guerra, MD (codice identificativo trial: NCT01506258).
Lo scopo di questo studio è determinare se la plasticità delle cellule staminali del cordone ombelicale applicate per via endovenosa può migliorare il decorso clinico dei pazienti  in cui il danno cerebrale è stato determinato da condizioni di asfissia.
La particolarità di questo studio consiste nell’utilizzare unità di sangue cordonale fresche , che vengono infuse entro 48 ore dalla nascita.
Questa procedura presenta il vantaggio di mantenere inalterato il contenuto di cellule staminali, che non si riduce in seguito ai processi di congelamento e successivo scongelamento.

Paralisi cerebrale

La paralisi cerebrale infantile (cerebral palsy) è un disordine neurologico dell’infanzia causato da una lesione cerebrale che limita principalmente il movimento e la coordinazione muscolare.
La lesione del sistema nervoso centrale si può verificare non solo in epoca prenatale, ma fino ai 3 anni di vita del bambino, cioè in quella fase in cui il cervello è in via di sviluppo.

Le cause che la determinano sono le seguenti:

  • Lesione alla materia bianca del cervello (Paraventricular Leukomalacia o PVL)
  • Mancanza di ossigeno (Hypoxic-Ischemic Encephalopaty o HIE) o asfissia
  • Emorragia intracraniale (IVH)
  • Malformazione o anomalia nello sviluppo cerebrale (cerebral dysgenesis)

La lesione determina la perdita di tessuto cerebrale che si manifesta con disturbi permanenti nel movimento e nell’equilibrio; il disturbo non è di tipo degenerativo, e quindi  non comporta  una perdita progressiva di funzione nel soggetto coinvolto.
Circa 2-3 bambini su 1000 nuovi nati sono coinvolti da questa patologia, con un’incidenza che tende ad aumentare nel caso di soggetti prematuri o sottopeso.
I primi sintomi appaiono entro i 3 anni di vita, sotto forma di difficoltà nell’equilibrio, nella postura, ma anche nella espressività facciale, nell’apprendimento, nelle facoltà cognitive, nelle funzioni sensoriali (vista e udito)