Incontri informativi sull’importanza delle cellule staminali del cordone ombelicale

Pic by Surlygirl

Cosa sono le cellule staminali ematopoietiche del cordone ombelicale? Quali sono le loro proprietà? Quali le malattie curabili?
Negli ultimi anni si è parlato molto di queste tematiche, ciononostante è opinione comune che la conoscenza dell’argomento non sia approfondita e tantomeno capillare come merita.
Quando parliamo di cellule staminali del cordone ombelicale ci riferiamo a una prezioso materiale biologico il cui utilizzo è attualmente riconosciuto per il trattamento di oltre 80 patologie (vedi Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale n. 303, 31/12/2009).
Risale al 1988 il primo trapianto di cellule staminali cordonali, che servì per curare un bimbo di 5 anni affetto da anemia di Fanconi. Il piccolo guarì grazie a un’infusione di cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale della sorellina e da allora gode di ottima salute e conduce una vita normale.
Da quell’anno è cresciuto in modo esponenziale il numero di malattie curabili con questo patrimonio di cellule, ed è in costante aumento anche il numero di studi sperimentali che estendono l’utilizzo delle cellule staminali cordonali a nuove patologie, per le quali fino ad oggi non esisteva alcun approccio terapeutico.
Bioscience Institute, che opera a San Marino dal 2007 come banca di conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale, ritiene sia fondamentale diffondere la conoscenza di questo argomento: forse pochi sanno che negli ultimi 20 anni sono stati eseguiti oltre 30.000 trapianti, che hanno permesso di curare numerose patologie come le leucemie, i mielomi, i linfomi, le talassemie, i tumori solidi.
Per questo motivo, oltre all’attività di laboratorio, Bioscience Institute organizza eventi informativi per le coppie in attesa. Il prossimo incontro si terrà a Bari il giorno 25 novembre, alle ore 18.30, presso l’Hotel Nicolaus e l’argomento sarà “L’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale”.

Per iscriversi è sufficiente chiamare il numero verde 800 985 177, la partecipazione è libera, gratuita e a numero chiuso.
Vi aspettiamo numerosi!

Le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale per il trattamento dell’asfissia perinatale

Pic by Allan Ajifo

Si è recentemente completato presso l’Ospedale di Marsiglia (Francia) uno studio finalizzato a valutare l’utilizzo delle cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento dei danni cerebrali provocati da asfissia perinatale (vedi Clinical Trials NCT01284673)
L’asfissia perinatale è una condizione che si può verificare contestualmente al parto o nelle ore successive e che è determinata da una ridotta ossigenazione dei tessuti e da uno stato di acidosi che coinvolge diversi organi ed apparati (cervello, cuore, polmoni, intestino e reni).
Nel caso in cui sia coinvolto il sistema nervoso si verificano danni permanenti quali paralisi cerebrale, ritardo mentale, epilessia, disturbi della vista e dell’udito, disturbi del linguaggio e dell’apprendimento e, talvolta, morte neonatale.
Attualmente non esiste una terapia efficace per curare questa condizione, ma solo un trattamento ipotermico, definito baby-cooling, che attraverso il raffreddamento della temperatura corporea del neonato riesce a limitare il danno cerebrale prodotto.
Lo studio del gruppo francese, di cui aspettiamo a breve i risultati, ha tentato di andare oltre, valutando la capacità delle cellule staminali del cordone ombelicale di ripristinare la funzione biologica che il danno ipossico ha compromesso in modo irreversibile.
Nell’arco di 4 anni sono state raccolte 10 unità di sangue cordonale provenienti da parti in situazione di asfissia neonatale, le quali sono state attentamente analizzate e confrontate con altrettante unità provenienti da parti avvenuti in assenza di complicazioni.
Uno degli obiettivi principali dello studio era infatti capire se le condizioni che si instaurano nel corso di un parto con ridotta ossigenazione possono alterare le caratteristiche biologiche delle cellule staminali contenute all’interno del sangue cordonale.
Una particolare attenzione è stata rivolta all’analisi di quelle popolazioni cellulari che, avendo una intrinseca capacità di differenziarsi in cellule nervose, sono direttamente coinvolte nella riparazione dei danni tissutali e potrebbero pertanto modificare radicalmente la storia clinica dei bambini coinvolti in episodi di asfissia perinatale.
Se i risultati dello studio saranno promettenti sarà possibile intraprendere, a livello sperimentale, i primi trapianti autologhi con cellule staminali da cordone ombelicale per questo tipo di problematica.
Non è la prima volta che questo prezioso materiale, che solo in occasione del parto può essere raccolto, viene utilizzato per il trattamento sperimentale di diversi disturbi che riguardano il sistema nervoso come la paralisi cerebrale, l’autismo, l’ischemia cerebrale.
Si stanno ampliando, quindi, le prospettive di utilizzo delle cellule staminali di origine ombelicale, il cui valore terapeutico è oggi ufficialmente riconosciuto per il trattamento di oltre 80 patologie.

Il trattamento dell’alopecia areata con le cellule staminali del cordone ombelicale

Attualmente il mondo della ricerca scientifica è orientato a sfruttare le proprietà delle cellule staminali del cordone ombelicale non solo in riferimento a malattie gravi (leucemie, linfomi, malattie neurodegenerative) ma anche in relazione a patologie di minor rilievo.
L’alopecia areata è una patologia autoimmune che determina la repentina caduta di peli e capelli sotto forma di chiazze glabre che si distribuiscono in varie parti del corpo.
Pur non essendo una malattia che produce conseguenze sulla salute umana, l’impatto che determina sul piano psicologico è enorme e invalidante. Per questo motivo si stanno tentando nuovi approcci terapeutici che sfruttano la capacità intrinseca delle cellule staminali del cordone ombelicale di regolare l’attività dei linfociti, particolari popolazioni del sistema immunitario.
Recentemente è stato introdotto un nuovo dispositivo medico, lo Stem Cell Educator, che permette di correggere l’attività delle popolazioni cellulari il cui malfunzionamento rappresenta la causa scatenante della patologia autoimmune.
Il dispositivo si basa su un sistema a circuito chiuso nel quale il sangue del paziente, precedentemente separato, viene messo a contatto con cellule staminali allogeniche derivanti dal sangue del cordone ombelicale di soggetti sani, per tornare successivamente in circolo.
Questa interazione determina la regressione a lungo termine del difetto autoimmune che scatena la malattia, grazie alla “rieducazione” dei linfociti, ovvero alla correzione della loro attività.
Stem Cell Educator è già stato utilizzato per il trattamento di alcune patologie di tipo autoimmune come il diabete di tipo 1 , producendo ottimi risultati preliminari: nei soggetti coinvolti nello studio un singolo trattamento ha portato a migliorare in modo sensibile lo stato di salute dei pazienti.
Oggi è in fase di arruolamento uno studio sperimentale di fase 1 e 2 (vedi Clinical Trial NCT01673789) che si propone di valutare l’efficacia del sistema Stem Cell Educator in relazione al trattamento dell’alopecia areata.
Lo studio sarà realizzato presso la First Hospital of Hebei Medical University e coinvolgerà pazienti di età compresa tra i 18 e i 65 anni.

1988-2013: L’utilizzo del sangue del cordone ombelicale compie 25 anni

Lo scorso Ottobre si è celebrato il 25° anniversario del primo trapianto di cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale.
Il primo caso di utilizzo risale al 1988, anno in cui in Francia un bimbo affetto da Anemia di Fanconi ricevette un’ infusione di cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale della sorellina.
Se in quella circostanza il trapianto con questa tipologia di cellule risultò essere un trattamento pionieristico, nel corso degli anni questa pratica clinica si è consolidata e ha trovato applicazione nel trattamento di un ampio numero di patologie, prevalentemente di tipo ematologico.
Ad oggi sono circa 80 le malattie per le quali è riconosciuto valido l’utilizzo terapeutico delle cellule staminali del cordone ombelicale; l’intero elenco è consultabile sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale n.303 del 31 Dicembre 2009 ( Decreto 18 novembre 2009).
Negli ultimi 25 anni sono stati eseguiti oltre 30.000 trapianti utilizzando le cellule staminali del cordone ombelicale le cui caratteristiche biologiche, universalmente riconosciute, offrono numerosi vantaggi rispetto a fonti cellulari di diversa origine (midollo osseo e sangue periferico):

  • nessun problema legato all’approvvigionamento del materiale: la procedura di raccolta del sangue ombelicale risulta totalmente sicura, indolore e priva di rischi per la salute della mamma e del bambino. In caso di necessità le unità di sangue cordonale precedentemente criopreservate risultano immediatamente disponibili per il trapianto e mantengono intatte le proprie caratteristiche dopo le operazioni di scongelamento
  • ridotto rischio di “graft versus host disease”, ovvero la “malattia del trapianto contro l’ospite”, una complicazione che talvolta accade compromettendo il buon esito del trapianto stesso
  • nel caso di utilizzo allogenico, cioè non destinato al nascituro, il sangue cordonale richiede una minore compatibilità tra donatore e ricevente rispetto al midollo osseo o al sangue periferico, le fonti alternative di cellule staminali ematopoietiche
  • ottima capacità di attecchimento, che permette il recupero di tutte le popolazioni che fisiologicamente colonizzano il midollo osseo
  • ridotto rischio di trasmettere infezioni da parte di virus latenti.

Il trattamento del diabete di tipo 2 con le cellule staminali del cordone ombelicale.

Staminali e diabete (Pic by wellcome images )

Si è recentemente concluso il primo studio sperimentale che ha valutato la possibilità di trattare con le cellule staminali del cordone ombelicale alcuni pazienti affetti da diabete di tipo 2.
Questa malattia è una patologia cronica del metabolismo causata da un difetto nella produzione di insulina (insulino-deficienza) oppure da una ridotta sensibilità dell’organismo a questo ormone (insulino-resistenza), portando all’accumulo di glucosio nel sangue.
E’ la forma di diabete più frequente, che colpisce l’individuo adulto e che è legata principalmente allo stile di vita e ai comportamenti alimentari dei soggetti coinvolti.
Da alcuni anni il mondo della ricerca scientifica ha tentato di sfruttare le potenzialità delle cellule staminali del cordone ombelicale per trattare una patologia di grande impatto come il diabete, che colpisce a livello mondiale oltre 350 milioni di persone.
Recentemente, uno studio sperimentale pubblicato sulla rivista scientifica J. Clin. Endocrinol. Metab. (http://jcem.endojournals.org/content/98/9/E1501.full.pdf+html) ha valutato l’efficacia del trapianto di cellule staminali di origine cordonale in tre pazienti con diabete di tipo 2.
Le cellule, provenienti da unità di sangue cordonale di familiari stretti, sono state infuse attraverso un microcatetere nell’arteria pancreatica dorsale; le condizioni dei tre pazienti sono state monitorate nel tempo in relazione ai livelli di glucosio, di peptide C e alla richiesta di insulina prima e dopo il trapianto.
I primi risultati sono promettenti anche se abbastanza eterogenei, essendo diverse le condizioni cliniche dei tre pazienti arruolati: il trapianto è risultato in primo luogo una pratica sicura che non ha determinato la comparsa di eventi avversi.
Nei mesi successivi all’intervento tutti i pazienti hanno mostrato aumentati livelli di peptide c, una proteina la cui concentrazione è indicativa dell’efficacia del trattamento; in un paziente il valore di questo parametro si è mantenuto elevato anche a distanza di due anni dal trapianto.
Infine la richiesta di insulina e di agenti ad azione ipoglicemizzante sono risultati ridotti in tutti i pazienti, il che fa pensare che il trapianto di cellule staminali determini il recupero della funzionalità del pancreas, l’organo deputato alla produzione di insulina.
Questi risultati preliminari dovranno essere confermati da successivi studi in cui sarà necessario arruolare un maggior numero di pazienti da monitorare nell’arco di periodi di tempo più estesi.

Cellule staminali del cordone ombelicale e paralisi cerebrale: i risultati del primo trapianto sono positivi.

Trapianto staminali (pic by Tommo4074)

Lo scorso maggio è stato effettuato il primo trapianto di cellule staminali autologhe di origine cordonale su una bimba italiana affetta dalla nascita da Paralisi cerebrale.
Oggi, in un clima di speranza mista a precauzione, si raccolgono i primi successi legati a questa vicenda: a distanza di cinque mesi dal trapianto, la piccola paziente manifesta alcuni segni di miglioramento sia nelle capacità motorie che nel linguaggio.
Il trapianto è stato eseguito nell’ambito di uno studio sperimentale che fa capo alla Prof.ssa Joanne Kurtzberg, primario della Division of Pediatric Blood and Marrow Transplantation presso la Duke University di Durham, North Carolina.
Questo studio, per il quale è ancora attivo il reclutamento di nuovi pazienti, si propone di valutare l’efficacia legata alla somministrazione per via endovenosa di una singola dose di cellule staminali cordonali autologhe criopreservate alla nascita.
I primi risultati sono incoraggianti non solo limitatamente al caso della piccola paziente, ma soprattutto perché si delinea la possibilità di trattare con strumenti nuovi patologie fino ad ora non curabili, ma per le quali era previsto soltanto un supporto di tipo riabilitativo.
Il primo utilizzo del cordone ombelicale come fonte di cellule staminali risale al 1988, anno in cui un bambino affetto da Anemia di Fanconi ha ricevuto il sangue cordonale della sorella.
Da allora le applicazioni cliniche del sangue cordonale sono progressivamente aumentate: attualmente le cellule staminali del cordone ombelicale sono utilizzate per la cura di gravi malattie ematologiche (leucemie, linfomi, mielomi), di disordini del sistema immunitario, di insufficienze midollari, di errori congeniti del metabolismo (vedi Gazzetta Ufficiale, Serie Generale n. 303 del 31 dicembre 2009, Allegato1).
Parallelamente a questo utilizzo, che risulta consolidato, si stanno sviluppando una serie di studi sperimentali, tra cui quello sopracitato (fonte Clinical Trial NCT01147653), che allargano le potenzialità di utilizzo del cordone ombelicale e generano nuove speranze.

Leucodistrofia metacromatica e sindrome di Wiskott-Aldrich: una speranza di cura deriva dalle cellule staminali autologhe

Leucodistrofia metacromatica (Pic by sha_junglii)

Dopo anni di studi, iniziati da una intuizione di uno scienziato italiano, il dott. Luigi Naldini, la prestigiosa rivista scientifica Science pubblica i risultati di uno studio sperimentale che ha permesso di trattare con cellule staminali autologhe importanti patologie di natura genetica.
La sperimentazione clinica, che fa capo all’Istituto San Raffaele di Milano e che è stata sostenuta da Telethon, è iniziata 3 anni fa e ha arruolato 10 bambini affetti da leucodistrofia metacromatica e 6 colpiti da sindrome di Wiskott-Aldrich.
Si tratta di patologie genetiche gravi, non curabili con approcci terapeutici tradizionali, in cui un difetto dell’informazione genetica causa l’insufficiente produzione di specifiche proteine; nei soggetti colpiti da leucodistrofia metacromatica questa condizione determina l’instaurarsi di un processo neurodegenerativo progressivo e talvolta letale, nella Sindrome di Wiskott-Aldrich invece provoca uno stato di immunodepressione che porta a sviluppare emorragie frequenti, infezioni ricorrenti e aumentato rischio di tumori.
I piccoli pazienti sono stati sottoposti ad un prelievo di cellule staminali dal midollo osseo; le cellule sono state successivamente modificate attraverso l’introduzione della copia corretta del gene difettoso sfruttando come vettore un lentivirus che, privato del suo potenziale patogeno, è stato utilizzato per la sua notevole capacità infettiva.
I risultati relativi ai primi 6 sono incoraggianti: il trattamento è risultato sicuro ed efficace.
A distanza di tre anni dall’inizio della sperimentazione i bambini affetti da leucodistrofia metacromatica, che sono stati arruolati nella sperimentazione quando ancora la malattia non era clinicamente manifesta, non mostrano ancora i sintomi della patologia.
Allo stesso modo i primi 3 pazienti trattati con Sindrome di Wiskott-Aldrich hanno ritrovato la piena funzionalità del sistema immunitario e presentano buone condizioni di salute.
L’entusiasmo legato a questi primi risultati è notevole, non solo perché si concretizza la speranza di curare malattie gravi fino ad oggi non trattabili, ma soprattutto perché questi dati evidenziano come oggi sia possibile trattare con cellule staminali di origine autologa anche malattie di natura genetica.
Si amplificano, dunque, le potenzialità di utilizzo delle cellule staminali autologhe, che intersecano i confini della terapia genica e della terapia cellulare.
Questo aspetto dà un valore aggiunto alla scelta di tutti coloro i quali decidono di conservare privatamente le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale del proprio bambino: una scelta preventiva che può fornire una concreta possibilità terapeutica in relazione ad un numero di patologie in progressivo aumento.

Nuova sperimentazione a base di cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento della sordità postnatale

Trial clinico sulla sordità (pic by Patricil)

Le cellule staminali sono cellule immature, non specializzate, che possiedono la capacità di differenziare in cellule adulte appartenenti ad organi e tessuti differenti da quello di origine.
Questa caratteristica, definita plasticità, viene ampiamente sfruttata nel campo della medicina rigenerativa, quella branca della medicina che si propone di recuperare con le cellule staminali l’anatomia e la funzione di tessuti e organi danneggiati in modo irreversibile.
In questo contesto si inserisce una recente sperimentazione clinica di fase 1 basata sull’utilizzo di cellule staminali derivanti dal cordone ombelicale per il trattamento della sordità infantile acquisita in epoca postnatale.
Lo studio, approvato dalla Food and Drug Administration, prevede l’arruolamento di 10 bambini di età compresa tra 6 settimane e 18 mesi di cui è stato congelato, alla nascita, il sangue del cordone ombelicale.
Il gruppo di ricerca, coordinato dal Dott. Samer Fakhri, intende verificare se anche nell’uomo sono riproducibili i brillanti risultati recentemente ottenuti nel modello animale, in cui si è dimostrato che le cellule staminali di origine cordonale sono in grado di migrare nelle regioni danneggiate dell’orecchio interno e di dare origine alle cellule responsabili della funzione uditiva.
Il primo obiettivo sarà quello di valutare la sicurezza e l’efficacia legate al trapianto delle cellule staminali autologhe, il cui impiego potrebbe rappresentare una valida opzione terapeutica per una malattia attualmente trattata solo con interventi chirurgici o con l’ausilio di supporti acustici.
Il protocollo clinico che sarà applicato presso il Children’s Memorial Hermann Hospital di Houston non è invasivo, poiché prevede la somministrazione per via endovenosa delle cellule staminali opportunamente scongelate.
Per i giovani pazienti arruolati la scelta di crioconservare alla nascita il sangue del cordone ombelicale è stata decisiva, poiché ha permesso di intraprendere nuove strade terapeutiche fino ad oggi non percorribili.

Le cellule staminali del cordone ombelicale : il valore della conservazione

Il valore della conservazione

Il valore della conservazione (Pic by Ruby Lane Photography)

Xander McKinley è un bambino di 6 anni affetto da paralisi cerebrale infantile (cerebral palsy), un disturbo dell’infanzia causata da una lesione cerebrale che compromette lo sviluppo motorio, limitando principalmente la postura, il tono e la coordinazione muscolare.
Sei anni fa la madre, Jennifer McKinley, fece una scelta che ha cambiato il suo destino: conservare il sangue del cordone ombelicale.
E’ la scelta che fanno ogni anno migliaia di genitori i quali decidono di mettere al sicuro una fonte preziosa di cellule staminali, che sarebbe altrimenti destinata all’eliminazione, al pari di qualunque altro rifiuto biologico.
Negli Stati Uniti la paralisi cerebrale infantile presenta un’ incidenza piuttosto alta, di circa 2-3 bambini su 1000 nuovi nati. Questi numeri spiegano l’attenzione che la comunità scientifica pone in relazione a questa patologia, per la quale fino ad oggi non è stato possibile trovare una cura risolutiva, ma soltanto trattamenti di tipo riabilitativo.
Negli ultimi anni sono stati sviluppati diversi trial clinici che si propongono di fornire una possibilità terapeutica per una malattia che, pur non essendo progressiva, è permanente e manifesta pertanto i propri effetti per tutta la vita dei soggetti coinvolti.
Questi protocolli sperimentali sono basati sull’evidenza che le cellule staminali del cordone ombelicale sono in grado di migrare nei distretti corporei che presentano un danno tissutale, di attecchire e differenziarsi in tessuto maturo, favorendo in tal modo i processi di riparazione e il recupero funzionale delle regioni compromesse.
Il piccolo Xander è stato sottoposto ad un trattamento sperimentale basato sulla infusione di cellule staminali autologhe criopreservate alla nascita. Questa terapia ha cambiato la vita del bambino, che ha recuperato parte delle sue capacità motorie: Xander, che sembrava condannato all’immobilità, è ora in grado di stare in piedi da solo e di camminare, con il supporto di specifici tutori.
Frances Verter, presidente della Parent’s Guide to Cord Blood Foundation, ha preso spunto da questa vicenda per affermare che la conservazione del sangue del cordone ombelicale è una opzione di cui dovrebbero poter godere tutte le famiglie , che al contrario sono spesso all’oscuro di questa possibilità.
La storia di Xander sottolinea l’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale: si tratta di una scelta preventiva che può assumere, nel tempo, un grande significato, poiché è in grado di fornire una concreta possibilità terapeutica in relazione ad un numero di patologie sempre più ampio.

Conservare il cordone ombelicale a San Marino

La conservazione del cordone ombelicale sulla penisola italiana (pic by vividexpressionsphotography)

In Italia la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale è regolamentata dal Decreto Ministeriale 18 novembre 2009 il quale, acquisendo le precedenti disposizioni elaborate in materia, definisce le diverse modalità di conservazione possibili.
Il Decreto prevede che sul territorio italiano possano esercitare soltanto strutture pubbliche, presso le quali le cellule staminali del cordone ombelicale vengono conservate con due differenti finalità: la donazione (o conservazione ad uso allogenico) e la conservazione autologa per uso dedicato.
Nel caso della donazione, attraverso un atto gratuito chiunque può mettere a disposizione della collettività il campione di sangue che viene raccolto dopo la nascita del proprio bambino e che entrerà a far parte di un registro internazionale a cui qualunque centro trapianti può attingere.
La conservazione ad uso dedicato, invece, è una forma di conservazione in cui le cellule staminali del cordone ombelicale vengono congelate presso una struttura pubblica e rimangono ad uso esclusivo del nascituro o di un suo familiare qualora esistano particolari condizioni patologiche che riguardano il bambino o un suo familiare; in particolare:

  • deve essere stata documentata una patologia in atto la momento della nascita o in epoca prenatale
  • la famiglia presenta il rischio di avere figli affetti da malattie genetiche o altre patologie per le quali è documentata la possibilità di utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale a scopo terapeutico .

E’ vietata la conservazione autologa ad uso personale, che può essere eseguita esportando a proprie spese il campione presso banche private operanti all’estero.
Di fronte all’ampia scelta che si offre in ambito privato, la localizzazione geografica della banca è un elemento che può fare la differenza: Bioscience Institute, con sede a San Marino, al centro della penisola italiana, offre i vantaggi legati alla sua posizione strategica.
Conservare il cordone ombelicale a San Marino significa fare una scelta di qualità che rispetta le tempistiche richieste per preservare questa importante patrimonio.