22 settembre: giornata mondiale dedicata al morbo di Alzheimer

Oggi, 22 settembre, il mondo si tinge di viola per celebrare la giornata mondiale dedicata al morbo di Alzheimer, a cui è stato associato questo colore.
Il morbo di Alzheimer è una malattia neurodegenerativa irreversibile che colpisce oltre 46 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa 500.000 nel nostro paese.
Nei soggetti coinvolti la malattia esordisce provocando perdita di memoria e in seguito intacca le funzioni cognitive portando a disorientamento, stato di confusione, cambiamenti repentini di umore, depressione, difficoltà a scrivere e a parlare, isolamento da qualunque attività sociale.
In una giornata dedicata alla conoscenza e alla sensibilizzazione sulla necessità di sostenere la ricerca scientifica in questo campo Bioscience Institute, che crede fortemente nell’importanza delle cellule staminali e nella loro applicazione nell’ambito della medicina rigenerativa, vuole dare il proprio contributo ricordando alcuni studi sperimentali attualmente in corso per il trattamento di questa patologia, in particolare quelli che prevedono l’utilizzo delle cellule staminali derivate da cordone ombelicale, della cui conservazione si occupa da diversi anni.
Presso il Department of Hematopoietic Stem Cell Transplantation, a Pechino, il gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Dongsheng sta concludendo uno studio sperimentale di fase I e II inaugurato nell’anno 2012 e finalizzato a valutare la sicurezza biologica, la tollerabilità e l’efficacia associate alla somministrazione di cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale in 30 pazienti di età compresa tra i 50 e gli 85 anni (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01547689).
Questo primo studio che sta per concludersi a breve darà origine a una seconda sperimentazione in cui i pazienti trapiantati con le cellule staminali cordonali saranno messi a confronto con altrettanti pazienti che riceveranno la dose placebo, costituita da soluzione fisiologica somministrata nelle stesse modalità (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02513706)
Un protocollo simile è stato applicato in Corea presso il Samsung Medical Center di Seoul, istituto dove i pazienti sono stati trattati con un prodotto definito NEUROSTEM, costituito anch’esso da cellule staminali mesenchimali derivate da sangue del cordone ombelicale.
La finalità di questo studio di fase I e II è quella di valutare non solo la mancanza di eventi avversi associati al trattamento ma anche quella di stabilire la massima dose del farmaco che i pazienti sono in grado di tollerare (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02054208)

Paralisi cerebrale infantile: la bambina trapiantata con le cellule staminali del cordone continua a migliorare.

pic by Scarleth Marie

E’ passato poco più di un anno dal giorno in cui la bambina italiana di 5 anni affetta da paralisi cerebrale è stata sottoposta al trapianto autologo di cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale, che i genitori avevano preventivamente conservato alla nascita.
La terapia a cui la bambina – prima paziente italiana – è stata sottoposta rientra in un protocollo sperimentale (NCT01147653) realizzato presso il Medical Center della Duke University ( North Carolina): questo trattamento, basato sulla somministrazione per via endovenosa delle cellule staminali, tenta di migliorare il quadro clinico dei bambini affetti da paralisi cerebrale che, presentando lesioni a carico del sistema nervoso centrale, mostrano disturbi persistenti nella postura e nel movimento, ritardo mentale, episodi epilettici, problemi di linguaggio e di apprendimento.
Lo scorso novembre le prime notizie sullo stato di salute della bambina erano incoraggianti, poiché era già visibile un miglioramento nelle capacità motorie e nel linguaggio. Oggi, a distanza di altri 8 mesi, i risultati della risonanza magnetica non mostrano più le alterazioni precedentemente diagnosticate a carico della corteccia cerebrale e la bambina mostra un notevole recupero sia nelle funzioni cognitive che in quelle motorie.
Il protocollo sperimentale in cui la piccola paziente italiana è stata arruolata è coordinato dalla Dott.ssa Joanne Kurtzberg , che crede fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali cordonali per il trattamento di questo tipo di disturbo, e coinvolge a livello mondiale 60 bambini, di età compresa tra 1 e 6 anni, le cui cellule staminali sono state conservate alla nascita.
La decisione di conservare le cellule staminali cordonali del proprio bambino ( www.bioinst.com )  si è rivelata, dunque, una scelta che ha fatto la differenza per le famiglie dei piccoli pazienti, che hanno potuto tentare un approccio finalmente terapeutico- e non più soltanto riabilitativo- rispetto ad una patologia fino ad oggi non curabile.
E’ importante ricordare, infine, che la paralisi cerebrale infantile è una malattia la cui incidenza è pari a 2-3 bambini ogni 1000 nati vivi; la causa di questo disturbo si può ricondurre sia a episodi avvenuti in epoca prenatale (fattori genetici, infezioni materne in gravidanza, agenti tossici in gravidanza, gestosi), che a eventi perinatali (parto precedente alla 32° settimana di gestazione, eventi di ipossia o ischemia) e a eventi postnatali (meningoencefaliti, trauma cranico, arresto cardiocircolatorio prolungato, episodi epilettici prolungati).

I vantaggi derivanti dalla conservazione delle cellule staminali

La conservazione delle cellule staminali (pic by kristaguenin)

La Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana riporta, nel numero 303 del 31 dicembre 2009, una lista dettagliata di malattie (più di 70) per le quali è consolidato l’utilizzo delle cellule staminali da sangue midollare (derivante dal midollo osseo), da sangue periferico (che si ottiene da un normale prelievo venoso) o da sangue del cordone ombelicale (ottenuto attraverso prelievo dalla vena ombelicale) a fini terapeutici.
Dal 1988, anno in cui è stato effettuato il primo trapianto di cellule staminali cordonali per curare un bambino affetto da Anemia di Fanconi, l’utilizzo del sangue del cordone ombelicale è aumentato costantemente e la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale ha avuto un’ampio incremento, sia in forma privata che pubblica.
Le caratteristiche biologiche che queste cellule presentano, uniche per certi aspetti, sono universalmente riconosciute nel mondo scientifico e determinano alcuni vantaggi legati al loro utilizzo rispetto a fonti cellulari di diversa origine.
In primo luogo, le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale sono più immature rispetto a quelle localizzate nel midollo osseo o nel sangue periferico: questa caratteristica permette loro di generare cellule adulte appartenenti anche a tessuti diversi da quello di origine, come tessuto nervoso o tessuto cardiaco.
La loro applicazione in ambito trapiantologico, inoltre, è associata ad un minore rischio di rigetto (GvHD) e quindi a risultati clinici più promettenti;  questa caratteristica  permette inoltre di superare, almeno in parte, i limiti legati alla compatibilità tra donatore e ricevente e di effettuare il trapianto utilizzando il sangue del cordone ombelicale anche nei casi in cui il valore di questo parametro non è ottimale.
A queste caratteristiche di natura biologica si associa inoltre l’immediata disponibilità di questa fonte cellulare, la cui raccolta viene eseguita in condizioni di massima sicurezza, attraverso una procedura non invasiva e indolore sia per la mamma che per il bambino.
Esiste una percentuale di pazienti affetti da malattie ematologiche quali leucemie e linfomi che sono in attesa di trapianto e che non riescono a trovare un donatore di midollo compatibile non solo in ambito familiare, ma anche l’interno dei registri internazionali dei donatori.
In questi casi la scelta di conservare privatamente il cordone ombelicale può fornire una possibilità terapeutica importante laddove le strade tradizionali non possono essere percorse.