Il trattamento dell’autismo: nuove prospettive grazie alle cellule staminali del cordone ombelicale

Trial clinico autismo (pic by iFireDesign)

E’ in fase di arruolamento un trial clinico innovativo, che prevede di utilizzare cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da autismo, una malattia per la quale, ad oggi, è possibile soltanto una terapia di tipo farmacologico.
Lo studio, approvato dall’FDA, è condotto presso il Sutter Neuroscience Insitute di Sacramento , centro di eccellenza per il trattamento delle malattie neurologiche, in collaborazione con Cord Blood Registry, la più grande biobanca per la conservazione del cordone ombelicale negli Stati Uniti.
Si tratta del primo studio sperimentale che prevede di utilizzare cellule staminali autologhe, prelevate dal sangue del cordone ombelicale degli stessi bambini congelato alla nascita.
Negli Stati Uniti l’autismo ha un grosso impatto da un punto di vista sociale, poichè colpisce circa 1 bambino ogni 88; questo aspetto spiega il notevole l’interesse che la comunità scientifica mostra nei confronti di una malattia che gli scienziati ritengono avere cause molteplici, di natura genetica, ambientale e immunologica.
Il coordinatore del progetto, il Dott. Michael Chez, è particolarmente interessato a studiare la componente immunologica di questa malattia, convinto che in alcuni soggetti affetti da autismo ci siano disfunzioni del sistema immunitario che possono danneggiare o ritardare lo sviluppo del sistema nervoso.
Lo studio arruolerà 30 bambini di età compresa tra i 2 e i 7 anni, che riceveranno una unica infusione di cellule staminali; lo scopo del progetto è quello di registrare nell’arco dei 18 mesi successivi cambiamenti nel linguaggio, nel comportamento e nelle capacità di apprendimento dei bambini coinvolti.
Il Dott. Chez nutre grosse speranze in questo nuovo progetto, convinto delle notevoli potenzialità che le cellule staminali mostrano di possedere, e alla luce degli incoraggianti risultati che recentemente si stanno ottenendo nel trattamento di altri disturbi neurologici, quali la paralisi cerebrale infantile (Cerebral Palsy).

Le cellule staminali del cordone ombelicale : il valore della conservazione

Il valore della conservazione

Il valore della conservazione (Pic by Ruby Lane Photography)

Xander McKinley è un bambino di 6 anni affetto da paralisi cerebrale infantile (cerebral palsy), un disturbo dell’infanzia causata da una lesione cerebrale che compromette lo sviluppo motorio, limitando principalmente la postura, il tono e la coordinazione muscolare.
Sei anni fa la madre, Jennifer McKinley, fece una scelta che ha cambiato il suo destino: conservare il sangue del cordone ombelicale.
E’ la scelta che fanno ogni anno migliaia di genitori i quali decidono di mettere al sicuro una fonte preziosa di cellule staminali, che sarebbe altrimenti destinata all’eliminazione, al pari di qualunque altro rifiuto biologico.
Negli Stati Uniti la paralisi cerebrale infantile presenta un’ incidenza piuttosto alta, di circa 2-3 bambini su 1000 nuovi nati. Questi numeri spiegano l’attenzione che la comunità scientifica pone in relazione a questa patologia, per la quale fino ad oggi non è stato possibile trovare una cura risolutiva, ma soltanto trattamenti di tipo riabilitativo.
Negli ultimi anni sono stati sviluppati diversi trial clinici che si propongono di fornire una possibilità terapeutica per una malattia che, pur non essendo progressiva, è permanente e manifesta pertanto i propri effetti per tutta la vita dei soggetti coinvolti.
Questi protocolli sperimentali sono basati sull’evidenza che le cellule staminali del cordone ombelicale sono in grado di migrare nei distretti corporei che presentano un danno tissutale, di attecchire e differenziarsi in tessuto maturo, favorendo in tal modo i processi di riparazione e il recupero funzionale delle regioni compromesse.
Il piccolo Xander è stato sottoposto ad un trattamento sperimentale basato sulla infusione di cellule staminali autologhe criopreservate alla nascita. Questa terapia ha cambiato la vita del bambino, che ha recuperato parte delle sue capacità motorie: Xander, che sembrava condannato all’immobilità, è ora in grado di stare in piedi da solo e di camminare, con il supporto di specifici tutori.
Frances Verter, presidente della Parent’s Guide to Cord Blood Foundation, ha preso spunto da questa vicenda per affermare che la conservazione del sangue del cordone ombelicale è una opzione di cui dovrebbero poter godere tutte le famiglie , che al contrario sono spesso all’oscuro di questa possibilità.
La storia di Xander sottolinea l’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale: si tratta di una scelta preventiva che può assumere, nel tempo, un grande significato, poiché è in grado di fornire una concreta possibilità terapeutica in relazione ad un numero di patologie sempre più ampio.