Il trattamento della atrofia muscolare spinale con le cellule staminali adulte.

sma e metodo stamina (Pic by Yellow.Cat)

Lo scorso autunno la vicenda di Celeste Carrer ha diviso l’opinione pubblica: la bimba di 2 anni, affetta da SMA1, ha visto interrompere le cure a base di cellule staminali prelevate dal midollo osseo della madre in seguito all’ordinanza del Ministero della Salute e dell’ AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) che hanno considerato non sicuro il trattamento sperimentale a cui la bambina era sottoposta presso gli Spedali Civili di Brescia.
Celeste è riuscita a proseguire le cure grazie all’intervento del Tribunale del Lavoro di Venezia che ha imposto il proseguimento della terapia in quanto cura compassionevole.
La SMA1 è la più grave forma di atrofia muscolare spinale, una malattia degenerativa che determina la perdita dei motoneuroni inferiori, portando a gravi problemi respiratori e alla totale immobilità dei soggetti coinvolti, per i quali le aspettative di vita sono molto infauste.
Dall’età di 15 mesi Celeste segue un protocollo sperimentale basato sull’utilizzo di cellule staminali, protocollo elaborato da una fondazione onlus che, collaborando con la struttura sanitaria bresciana, sostiene la ricerca legata all’utilizzo delle cellule staminali adulte.
I traguardi raggiunti da allora sono stati insperati e contrastano con forza le migliori previsioni, per le quali il solo arresto di una malattia degenerativa come la SMA, fisiologicamente destinata a peggiorare, rappresenterebbe un enorme risultato: dopo poche iniezioni di cellule staminali la bambina è in grado di reggere e spostare la testa, di muovere mani e piedi, di respirare autonomamente.
Recentemente la trasmissione televisiva “ Le iene” si è occupata del caso del piccolo Gioele, bimbo affetto da SMA1 che ha da poco intrapreso questo protocollo sperimentale.
A distanza di poche settimane dalla prima infusione di cellule staminali adulte, il quadro clinico del bambino ha mostrato significativi progressi, a testimonianza delle enormi potenzialità che le cellule staminali possiedono, ampiamente documentate nella letteratura scientifica, e sulle quali si basano i nuovi approcci terapeutici legati alla medicina rigenerativa.
Il protocollo sperimentale utilizzato consiste nella infusione di cellule staminali mesenchimali, opportunamente estratte dalla parte spugnosa delle ossa del bacino.
Queste cellule, particolarmente arricchite di progenitori immaturi, vengono sottoposte ad un processo di espansione in vitro e successivamente inoculate per via endovenosa nel paziente; da questa sede periferica, sono in grado di migrare autonomamente nelle zone che presentano danno tissutale e di provvedere alla rigenerazione dei tessuti danneggiati e al recupero della funzionalità persa.
Il Prof. Vannoni, principale referente della sperimentazione, sottolinea con entusiasmo le proprietà rigenerative delle cellule staminali e le possibili applicazioni cliniche in riferimento non soltanto alla SMA, ma a circa 60 patologie al momento incurabili.
“Si è aperta per la medicina” afferma lo scienziato “ una porta incredibile che lascia una speranza, nel futuro, di curare malattie importanti come la malattia di Gioele e di Celeste, che oggi non hanno soluzione”.

Premio Nobel per la medicina ai ricercatori John Gurdon e Shinya Yamanaka: vincono le cellule staminali riprogrammate

Il Premio Nobel 2012 per la Medicina va a Shinya Yamanaka e John Gurdon (pic credit Guardian.co.uk)

Il Premio Nobel 2012 per la medicina è stato assegnato ieri al ricercatore britannico John Gurdon e al collega giapponese Shinya Yamanaka, che hanno condotto importanti studi in merito alla riprogrammazione delle cellule adulte in cellule staminali pluripotenti, aprendo nuovi orizzonti nel campo della medicina rigenerativa.
Partendo da un’intuizione che si poneva in contrasto con quanto fino a pochi anni fa era ritenuto un dogma, i due scienziati hanno dimostrato che il processo che porta una cellula staminale a differenziarsi in una cellula adulta non è irreversibile, ma può essere invertito attraverso un’ operazione definita “riprogrammazione cellulare”.
Esiste, dunque, la possibilità di cambiare il destino di una cellula adulta attraverso una manipolazione genetica che la riporta ad uno stadio più primitivo: si forma, in tal modo, una cellula staminale riprogrammata definita iPS (Induced pluripotent stem cell), che può in seguito differenziarsi in una cellula adulta appartenente a tessuti differenti da quello di origine.
A questi risultati è approdato nell’anno 2006 il Dott. Yamanaka, che ha capito quali fossero i meccanismi che permettono di trasformare una cellula adulta in cellula staminale: raccogliendo l’eredità del collega britannico Gurdon, che nel lontano 1962 eseguì su una rana i primi esperimenti di clonazione cellulare, il Dott. Yamanaka ha modificato geneticamente cellule adulte di topo attraverso l’introduzione di quattro geni specifici nel loro DNA.
Questa operazione ha determinato la riprogrammazione delle cellule trattate che sono state riportate ad uno stadio indifferenziato.
Notevoli sono i risvolti che questi studi portano con sé, sia da un punto di vista scientifico che etico.
Il contributo dei due ricercatori ha dato un forte impulso alla medicina rigenerativa, quella branca della medicina che si propone di “rigenerare biologicamente” un tessuto compromesso da una malattia, piuttosto che dall’invecchiamento o da difetti congeniti attraverso l’utilizzo di cellule, opportunamente selezionate e manipolate.
L’obiettivo dei ricercatori è quello di trasformare le cellule di un soggetto malato in cellule staminali, che verranno successivamente differenziate nel tipo di tessuto danneggiato e permetteranno di curare patologie di grosso impatto come il diabete, le lesioni spinali, varie malattie di natura neurodegenerativa.
E’ da sottolineare, infine, il risvolto che questi esperimenti presentano dal punto di vista etico, poiché la riprogrammazione cellulare permette di superare le polemiche associate all’utilizzo delle cellule staminali embrionali.

Che differenza c’è tra cellule staminali embrionali e cellule staminali adulte?

Spieghiamo la differenza fra cellule staminali embrionali e cellule staminali adulte

Esistono due categorie fondamentali di cellule staminali: quelle embrionali e quelle adulte.

1. Le cellule staminali embrionali sono definite totipotenti (letteralmente: che tutto possono) cioè in grado di differenziarsi in tutti i tipi cellulari e di dare origine a qualunque tessuto e organo maturo. Si tratta di cellule che derivano dall’embrione nelle primissime fasi del suo sviluppo (dal concepimento al 4° giorno di gestazione); il loro utilizzo porta con sé numerose problematiche di natura etica, poiché alimenta le polemiche dei vari movimenti che sostengono l’importanza di difendere la dignità dell’uomo, anche in uno stadio di vita così primordiale.

2. Le cellule staminali adulte, tra cui quelle provenienti dal cordone ombelicale, si trovano in tutti i tessuti umani e ne garantiscono il normale processo di ricambio. Sono cellule definite multipotenti (letteralmente: che possono molto) cioè in grado di dare origine a tipologie di cellule distinte dal tessuto di appartenenza, ma con un potenziale più ristretto rispetto a quello delle cellule staminali embrionali. L’impiego di questo tipo di cellule non presenta risvolti di natura etica e il loro utilizzo è attualmente sfruttato per la cura di molte patologie oltre ad essere oggetto di numerosi studi di carattere sperimentale.