Le Cellule staminali renali per lo studio e la cura di alcune malattie renali di natura genetica

Pic by Monica Palermo

E se vi dicessimo che all’interno delle urine sono presenti cellule staminali che possono essere sfruttate per la cura di malattie renali di natura genetica?
E’ proprio così, è stato infatti osservato che i pazienti pediatrici affetti da alcune malattie renali rilasciano nelle urine particolari cellule, chiamate “progenitori renali”, che opportunamente stimolate e coltivate in laboratorio danno origine alle cellule renali adulte, ossia le cellule mature che formano questo organo.
Il gruppo di ricerca dell’Ospedale Meyer di Firenze, coordinato dalla Dott.ssa Paola Romagnani, ha pensato di purificare queste cellule dalle urine dei pazienti, di moltiplicare il loro numero e di indurne la maturazione così da ottenere come prodotto finito cellule renali mature.
Le cellule così ottenute conservano le alterazioni genetiche dei progenitori staminali da cui derivano e per questo rappresentano un utile modello di studio che consentirà ai ricercatori di capire i meccanismi che stanno alla base della malattia.
Il punto di forza di questo progetto è la sua “plasticità”, ossia la possibilità di creare un modello di studio a misura di ogni bambino, proprio perché il suo punto di partenza è un materiale biologico che ha caratteristiche intrinseche uniche per ogni paziente.
Lo studio delle cellule renali così ottenute permetterà non solo di comprendere quali mutazioni genetiche stanno alla base della malattia, ma anche di individuare quale peso hanno sullo sviluppo della patologia alcuni particolari fattori ambientali.
Il gruppo di ricerca coordinato dalla Dott.ssa Romagnani fa capo al reparto di Nefrologia dell’Ospedale pediatrico Meyer di Firenze, una struttura di eccellenza nel campo della clinica pediatrica.
Il progetto sviluppato in questa sede è frutto di un lavoro durato oltre 3 anni, e di un impegno che è stato coronato con la pubblicazione sul Journal of the American Society of Nefrology, la più celebre rivista scientifica nel campo della nefrologia.

La terapia genica: una speranza concreta per la cura di molte malattie pediatriche

Terapia Genica – Pic by Kevin Dooley

Si chiama terapia genica: è una delle scommesse più importanti della medicina che ha creato un nuovo approccio al trattamento di molte malattie di natura genetica.
La terapia genica si basa sulla correzione di un’informazione anomala presente nel nostro DNA che determina la comparsa di diverse patologie, di gravità variabile.
La sostituzione del gene alterato con un “gene terapeutico”, ossia con lo stesso precedentemente modificato e correttamente funzionante promette di trattare numerose malattie per le quali ad oggi non esisteva alcuna possibilità di cura.
Con questo obiettivo prosegue presso l’Istituto Tiget di Milano (Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica) la sperimentazione clinica coordinata dal Dott. Luigi Naldini, che con il suo gruppo di ricerca sta vincendo una scommessa iniziata qualche anno fa e finalizzata a sconfiggere due rare malattie genetiche dell’infanzia: la sindrome di Wiscott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.
Il Dott. Luca Biasco, giovane medico ricercatore che lavora nel gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Naldini, proprio ieri, in occasione del 56°Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), ha annunciato i progressi della ricerca scientifica in relazione al trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica: la terapia sperimentale, basata sull’infusione di cellule staminali autologhe geneticamente modificate, ha portato non solo all’arresto della malattia ma addirittura alla regressione delle lesioni cerebrali che la malattia sviluppa nel tempo.
In questi pazienti si è osservato che le cellule staminali, dopo il trapianto, migrano nel cervello dove svolgono la propria funzione riparatrice.
Nel corso del suo intervento il Dott. Biasco ha sottolineato il valore delle sperimentazioni che si fondano sulla terapia genica ricordando il traguardo a cui si è approdati per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da Ada-Scid, attraverso un percorso iniziato circa vent’ anni fa.
Grazie alla recente definizione di un accordo con la casa farmaceutica Glaxo Smith Kline sarà possibile correggere le cellule staminali dei cosiddetti “bambini bolla” (bambini che possedendo un sistema immunitario particolarmente compromesso sono costretti a vivere in ambienti completamente sterili che li isolano dal mondo circostante, per evitare il contatto con agenti infettivi), utilizzando un vettore virale che contiene una copia sana, correttamente funzionante, del gene ADA responsabile della malattia di Ada-Scid.
Mettendo a contatto le cellule staminali autologhe prelevate dal midollo osseo dei piccoli pazienti affetti da Ada-Scid con il vettore virale, queste cellule correggeranno l’informazione errata di cui sono portatrici e saranno successivamente trapiantate nei bambini.
Lo stesso tipo di “farmaco” viene applicato per il trattamento di bambini affetti dalla malattia di Wiscott-Aldrich, una forma di immunodeficienza che predispone a sviluppare emorragie, infezioni ricorrenti e che induce un aumentato rischio di tumori.
Il numero di pazienti arruolati nel protocollo sperimentale è in progressivo aumento.

Scoperta una nuova molecola che amplifica il numero di cellule staminali del cordone ombelicale.

Si chiama UM171 in onore all’Università di Montreal in cui è stato realizzato il progetto di ricerca che ha portato alla sua identificazione.
E’ una molecola di ultima generazione sviluppata grazie all’utilizzo di una nuova tipologia di bioreattori, in grado di promuovere l’espansione in coltura delle cellule staminali provenienti dal sangue del cordone ombelicale.
Da diversi anni il mondo della ricerca scientifica è impegnato nella realizzazione di protocolli finalizzati ad aumentare il numero di cellule staminali contenute in un’unità di sangue cordonale, così da potenziarne l’utilizzo e, di conseguenza, estendere l’accesso al trapianto ad un maggior numero di pazienti in attesa di essere sottoposti a questa terapia salvavita.
Il protocollo messo a punto dal gruppo di ricerca canadese coordinato dal Dott. Guy Sauvageau, ematologo presso l’Ospedale Maisonneuve-Rosemont di Montreal e ricercatore presso l’Institute for Research in Immunology and Cancer (IRIC) dell’Università di Montreal, ha dimostrato di poter aumentare di oltre 10 volte il contenuto di cellule staminali ematopoietiche presenti in un’unità di sangue cordonale.
Questa metodologia promette di avere un grosso impatto nella clinica dei trapianti e di dimostrarsi particolarmente utile per i pazienti di origine non caucasica, che avendo maggiori difficoltà a trovare donatori compatibili sono spesso esclusi da questa pratica clinica.
L’espansione ex-vivo delle cellule staminali permetterà inoltre di destinare al trapianto anche le unità di sangue cordonale che presentano un limitato contenuto cellulare, amplificando notevolmente la sua possibilità di utilizzo.
Le cellule staminali provenienti dal sangue del cordone ombelicale possiedono caratteristiche biologiche peculiari che offrono un importante vantaggio in ambito trapiantologico: in primo luogo manifestano una scarsa reattività immunologica, caratteristica che riduce in modo significativo il rischio di sviluppare reazioni avverse nel paziente in cui vengono trapiantate (ridotta Graft versus Host Disease o malattia del trapianto verso l’ospite).
Inoltre la loro particolare “immaturità biologica” ne consente l’utilizzo anche nei casi in cui non sia possibile ottenere una piena compatibilità donatore-ricevente (HLA matching), e pertanto avvicina al trapianto la quasi totalità dei pazienti affetti da patologie ematologiche.
Queste caratteristiche non sono presenti nelle cellule staminali ematopoietiche di origine midollare, che rappresentano la prima fonte di cellule staminali storicamente utilizzata il cui uso è accompagnato dal rischio di indurre complicazioni di diversa entità nel ricevente, a meno che non ci sia una totale compatibilità immunologica.
Lo studio realizzato dal gruppo di ricerca canadese e pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Science ha dimostrato che la molecola UM171 è in grado di indurre l’espansione ex-vivo di una particolare popolazione di cellule staminali di origine cordonale, definita LT-HSC (long term repopulating hematopoietic stem cells), capace di ricostituire a lungo termine tutti gli elementi maturi del sangue.
Il trapianto delle cellule staminali espanse in topi immunocompromessi ha portato alla rigenerazione del sistema ematopoietico dell’animale per almeno 30 settimane, e quindi alla ricostituzione delle filiere (linea linfoide e linea mieloide) da cui prenderanno origine tutte le cellule mature presenti nel sangue.
A breve verrà inaugurato un protocollo clinico che prevede l’espansione ex vivo delle cellule staminali cordonali presso il Centre of Excellence for Cellular Therapy dell’Ospedale Maisonneuve-Rosemont di Montreal; il materiale prodotto sarà utilizzato presso i centri trapianto delle città di Vancouver, Montreal e Quebec City.
I primi risultati sono attesi nel dicembre del 2015.

Le cellule staminali del cordone ombelicale, la storia di Bailey

La storia di Bailey

La decisione di conservare privatamente il sangue del cordone ombelicale è una scelta che una famiglia compie a scopo preventivo, con la consapevolezza che, qualora nel corso della vita il nascituro o un suo familiare presenti un problema di salute, sarà possibile disporre nell’immediato di un prezioso patrimonio di cellule staminali da utilizzare a fini terapeutici.
E’ la stessa decisione che Rebecca Coates, mamma della piccola Bailey, prese durante la gravidanza: questa scelta ha fatto la differenza per la piccola, che è nata manifestando già dalle prime ore di vita i segni visibili di un episodio di ictus in utero causato dal distacco della placenta.
L’ictus colpì la parte sinistra dell’emisfero cerebrale, portando alla compromissione della parola e delle funzioni motorie; in questa situazione era fondamentale pensare a un percorso riabilitativo per il recupero, seppur parziale, delle funzioni compromesse.
Il passo successivo è stato il contatto con la Dott.ssa Joanne Kurtzberg, pediatra presso il Duke University Medical Center di Durham e pioniere nell’utilizzo delle cellule staminali di origine cordonale per il trattamento sperimentale di numerose patologie pediatriche.
Bailey ha ricevuto le proprie cellule staminali crioconservate alla nascita attraverso una semplice infusione intravenosa, nell’ambito di un progetto sperimentale; la conservazione di queste cellule è avvenuta presso una banca privata ed “ è costata meno del mio televisore”, afferma Rebecca.
Nei mesi a seguire la bambina ha manifestato diversi miglioramenti nelle capacità motorie e nel linguaggio, mostrando un livello di sviluppo in linea con quello che è normale aspettarsi in un bambino della stessa età.
Bailey continuerà a essere seguita dall’equipe medica della Dott.ssa Kurtzberg che, credendo fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali di origine cordonale, sta aiutando altri bambini affetti da malattie di tipo neurologico.
E’ il caso della bambina italiana di 5 anni con paralisi cerebrale infantile, recentemente riportato dalla cronaca. La bimba è stata arruolata in un protocollo sperimentale coordinato dalla Dott.ssa Kurtzberg, che ha portato al notevole recupero delle funzioni cognitive e motorie della piccola paziente, parallelamente alla scomparsa delle lesioni cerebrali precedentemente documentate.

La conservazione del sangue del cordone ombelicale:per quanti anni e’ valida?

15, 20 o 30 anni…ma per quanto tempo è possibile mantenere congelate le cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale?
L’unica risposta certa e affidabile è quella che ci viene fornita dalla letteratura scientifica, vale a dire da quell’insieme di pubblicazioni che riportano i risultati di tutti gli studi realizzati a livello internazionale dai più svariati gruppi di ricerca in campo medico e scientifico.
La risposta è 23 anni: questo è l’ultimo aggiornamento, frutto del lavoro di un gruppo di ricerca americano e supportato dal National Institute of Health (NIH).
Il congelamento di un’unità di sangue cordonale è un processo critico, che deve essere eseguito a regola d’arte affinchè le cellule in esso contenute mantengano inalterate le proprie caratteristiche biologiche e siano in grado di attecchire in caso di trapianto anche molti anni dopo la crioconservazione.
Nell’anno 2011 il gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Hal E. Broxmeyer ha pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Blood uno studio (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21393480) in cui dimostra che è possibile mantenere congelate le cellule staminali per un periodo compreso tra 21 e 23,5 anni; è stato così prolungato il valore che fin ad oggi veniva considerato di riferimento, vale a dire 15 anni.
Il gruppo di ricerca americano ha analizzato 23 campioni di sangue cordonale che erano stati congelati da 21 a 23.5 anni prima relativamente ai seguenti parametri:

  •  numero di globuli bianchi (percentuale di recupero post-scongelamento)
  •  numero di cellule staminali ematopoietiche
  •  vitalità cellulare
  •  recupero della funzionalità dei linfociti T, la popolazione del sistema immunitario deputata alla difesa dell’organismo dall’attacco di agenti estranei.
  •  potenziale proliferativo e capacità di attecchimento ( valutata in un modello animale), ossia capacità di dare origine a una popolazione di cellule che ripopola il midollo osseo e ricostituisce la funzione di questo tessuto.

I dati emersi sono stati confrontati con quelli derivanti dalle analisi degli stessi campioni prima del loro congelamento, e con quelli ottenuti da analisi eseguite dopo 5, 10 e 15 anni di congelamento. I risultati sono stati brillanti e hanno permesso di estendere, dunque, la validità del periodo di conservazione.
Bioscience Institute (www.bioinst.com), Istituto che pratica la conservazione autologa nella Repubblica di San Marino, garantisce la conservazione del sangue cordonale per un periodo di 20 anni, in linea con quanto indicato dalla letteratura scientifica.

Prodotto per la prima volta sangue artificiale a partire da cellule staminali

Sangue artificiale dalle cellule staminali

Produrre in laboratorio il primo sangue artificiale a partire da cellule staminali riprogrammate, a loro volta derivate da cellule adulte opportunamente trasformate.
A questo traguardo è giunto il gruppo di ricerca dell’Università di Wisconsin-Madison che ha recentemente pubblicato nella rivista Nature Communication i risultati ottenuti con il proprio progetto.
In effetti il processo è un po’ articolato: il punto di partenza è rappresentato da cellule adulte della pelle che, grazie ad una metodica consolidata e ampiamente sfruttata in ambito scientifico, vengono riportate ad uno stadio primitivo e trasformate in cellule staminali pluripotenti ( in gergo iPS).
Partendo da questo stadio e imitando i meccanismi che naturalmente si verificano nell’embrione, il gruppo di ricerca americano, coordinato dal Dott. Igor Slukvin, è stato in grado di differenziare le cellule staminali in globuli rossi di gruppo O, e quindi in cellule mature del sangue.
Questo traguardo porta con sé importanti ripercussioni in ambito socio sanitario, se pensiamo che attualmente la disponibilità di sangue non è in grado di soddisfare la sua richiesta.
Il prossimo traguardo che prende origine da questo importante risultato è rappresentato da uno studio sperimentale che inizierà in Gran Bretagna nel 2016 e che è finalizzato a valutare la sicurezza e l’efficacia legate all’utilizzo di sangue artificiale di gruppo 0.
Nello studio saranno arruolati anche 3 pazienti talassemici, che presentando un’anemia causata dalla ridotta o assente sintesi dell’emoglobina, sono costretti a sottoporsi a continue trasfusioni di sangue.

Il trapianto delle cellule staminali midollari fa guarire due pazienti australiani dall’ HIV

Pic by Sassy Mom

Due giorni fa, a poche ore dall’apertura della conferenza internazionale sull’AIDS di Melbourne, un gruppo di ricercatori australiani ha dato un clamoroso annuncio: due pazienti affetti da HIV e malati di cancro hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali di origine midollare che non solo ha debellato il tumore, ma ha anche eradicato l’infezione da HIV.
Per la seconda volta un trapianto di midollo osseo finalizzato a curare una malattia ematologica riesce ha produrre un risultato di questa rilevanza: il primo caso risale al 2008 e oggi, a distanza di 3 anni dalla fine della terapia antivirale a cui il paziente è stato successivamente sottoposto, i medici annunciano che risulta ancora non infetto.
I due pazienti sono stati operati presso l’Unità di Ematologia e di Trapianto di cellule staminali dell’Ospedale St. Vincent’s di Sidney: i trapianti sono stati eseguiti negli anni 2010 e 2011 per trattare il primo paziente con linfoma di Hodgkin e il secondo con leucemia mieloide acuta.

Va aggiunto, inoltre, che se nel primo caso il midollo donato possedeva delle caratteristiche genetiche peculiari che forniscono un vantaggio nell’eradicazione dell’infezione (era presente un gene che dà protezione nei confronti dell’HIV), nel secondo caso questa caratteristica mancava e ciononostante il risultato ottenuto è stato il medesimo.
Ad oggi -riferisce il Dott. Milliken, Direttore dell’Unità di Ematologia- non sono state rilevate tracce del virus, che risulta completamente scomparso. Per motivi precauzionali entrambi i pazienti continuano a seguire una terapia antivirale.

I ricercatori sono concordi nel ritenere che si stia delineando una nuova strada nel trattamento delle infezioni da HIV e che in questo senso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche promette di avere un ruolo di primo piano. Nello stesso tempo, afferma il Dott. Milliken, è necessario adottare un atteggiamento di cautela poiché al momento il trapianto rappresenta una pratica clinica ancora molto rischiosa per il trattamento dei pazienti affetti solo da HIV.

Si ampliano, dunque, le frontiere legate alle applicazioni cliniche delle cellule staminali ematopoietiche, ovvero di quella popolazione di cellule primordiali che è deputata alla generazione di tutti gli elementi maturi presenti nel sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine).

Bioscience Institute, Istituto che si occupa di crioconservazione delle cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale, si augura che in un futuro prossimo anche le cellule staminali cordonali possano essere sfruttate per una finalità di questa rilevanza, dal momento che attualmente questa fonte cellulare viene utilizzata come valida alternativa alle staminali del midollo osseo per il trattamento di molte malattie ematologiche (leucemie, linfomi, mielomi…) (vedi Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana del 31/12/2009, Serie Generale n.303)

In questa ottica si comprende maggiormente l’importanza della conservazione autologa delle cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale: conservare in ambito familiare questo prezioso patrimonio significa mettere al sicuro una fonte di cellule staminali che potrà essere messa a disposizione del nascituro o di un suo familiare in qualunque momento.

Paralisi cerebrale infantile: la bambina trapiantata con le cellule staminali del cordone continua a migliorare.

pic by Scarleth Marie

E’ passato poco più di un anno dal giorno in cui la bambina italiana di 5 anni affetta da paralisi cerebrale è stata sottoposta al trapianto autologo di cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale, che i genitori avevano preventivamente conservato alla nascita.
La terapia a cui la bambina – prima paziente italiana – è stata sottoposta rientra in un protocollo sperimentale (NCT01147653) realizzato presso il Medical Center della Duke University ( North Carolina): questo trattamento, basato sulla somministrazione per via endovenosa delle cellule staminali, tenta di migliorare il quadro clinico dei bambini affetti da paralisi cerebrale che, presentando lesioni a carico del sistema nervoso centrale, mostrano disturbi persistenti nella postura e nel movimento, ritardo mentale, episodi epilettici, problemi di linguaggio e di apprendimento.
Lo scorso novembre le prime notizie sullo stato di salute della bambina erano incoraggianti, poiché era già visibile un miglioramento nelle capacità motorie e nel linguaggio. Oggi, a distanza di altri 8 mesi, i risultati della risonanza magnetica non mostrano più le alterazioni precedentemente diagnosticate a carico della corteccia cerebrale e la bambina mostra un notevole recupero sia nelle funzioni cognitive che in quelle motorie.
Il protocollo sperimentale in cui la piccola paziente italiana è stata arruolata è coordinato dalla Dott.ssa Joanne Kurtzberg , che crede fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali cordonali per il trattamento di questo tipo di disturbo, e coinvolge a livello mondiale 60 bambini, di età compresa tra 1 e 6 anni, le cui cellule staminali sono state conservate alla nascita.
La decisione di conservare le cellule staminali cordonali del proprio bambino ( www.bioinst.com )  si è rivelata, dunque, una scelta che ha fatto la differenza per le famiglie dei piccoli pazienti, che hanno potuto tentare un approccio finalmente terapeutico- e non più soltanto riabilitativo- rispetto ad una patologia fino ad oggi non curabile.
E’ importante ricordare, infine, che la paralisi cerebrale infantile è una malattia la cui incidenza è pari a 2-3 bambini ogni 1000 nati vivi; la causa di questo disturbo si può ricondurre sia a episodi avvenuti in epoca prenatale (fattori genetici, infezioni materne in gravidanza, agenti tossici in gravidanza, gestosi), che a eventi perinatali (parto precedente alla 32° settimana di gestazione, eventi di ipossia o ischemia) e a eventi postnatali (meningoencefaliti, trauma cranico, arresto cardiocircolatorio prolungato, episodi epilettici prolungati).

Nuove disposizioni in materia di conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale.

Con il Decreto del Ministero della Salute del 22 aprile 2014, pubblicato lo scorso 16 giugno sulla Gazzetta Ufficiale, è stata ampliata la lista delle patologie per il cui trattamento è indicato l’utilizzo delle cellule staminali derivanti dal sangue di origine cordonale.
Il decreto 22 aprile 2014 modifica e integra dunque il precedente Decreto 18 novembre 2009, che riporta le “disposizioni in materia di conservazione di cellule staminali da sangue del cordone ombelicale per uso autologo e dedicato”.
Con questa integrazione 3 nuove patologie - Sindrome di Down, Neurofibromatosi di tipo I, Immunodeficienze acquisite – sono state inserite nel precedente elenco, portando quindi a quasi 90 il numero delle malattie per le quali è riconosciuta la validità della conservazione autologa di sangue da cordone ombelicale o della conservazione dedicata (questa modalità di conservazione, lo ricordiamo, è consentita nei casi in cui il neonato o un suo consanguineo presenti alla nascita una patologia per la quale è scientificamente approvato l’utilizzo delle cellule staminali cordonali o nei casi di famiglie a rischio di avere figli affetti da malattie geneticamente determinate).
Il recente ampliamento documentato con il nuovo Decreto è dovuto al fatto che i pazienti affetti dalle tre patologie sopraelencate sono ad alto rischio di sviluppare neoplasie nel corso della vita.
Nello specifico, la Neurofibromatosi di tipo I è una malattia genetica causata da una mutazione che coinvolge il gene NF1; la malattia colpisce il sistema nervoso e cutaneo, portando allo sviluppo di macchie cutanee nei primi anni di vita e alla successiva comparsa di neurofibromi, cioè masse tumorali in varie parti del corpo. Le eventuali complicazioni della malattia possono inoltre portare allo sviluppo di tumori a livello di ossa, nervo ottico, cervello e surrene, nonché a ritardo mentale, convulsioni, etc…
La Sindrome di Down è una malattie genetica causata dalla trisomia del cromosoma 21, vale a dire dalla presenza di una copia sovrannumeraria del cromosoma 21 rispetto all’assetto cromosomico normale (2 copie per ognuno dei 23 cromosomi esistenti).
I soggetti affetti presentano diverse anomalie anatomiche, problemi cognitivi e di linguaggio, problemi cardiaci, metabolici, disturbi alla vista e all’udito e mostrano un aumentato rischio di sviluppare tumori ematologici (in particolare leucemie).
Le immunodeficienze acquisite sono un gruppo di malattie a carico del sistema immunitario nelle quali il problema immunologico è secondario a svariate malattie o condizioni: neoplasie, malattie autoimmuni, chemioterapia e/o radioterapia, malnutrizione, assunzioni di farmaci immunosoppressivi.Chi soffre di immunodeficienze acquisite presenta un’aumentata sensibilità alle infezioni e una predisposizione all’insorgenza di alcuni tipi di neoplasie.
Bioscience Institute, criobanca che si occupa della conservazione autologa del sangue del cordone ombelicale, con entusiasmo ha preso atto delle nuove disposizioni ministeriali, che sottolineano il valore e il potenziale delle cellule staminali del cordone ombelicale.

Il trattamento della displasia broncopolmonare con le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale

cordone ombelicale (pic by freepick)

La displasia broncopolmonare (BPD) è una patologia respiratoria di tipo cronico che colpisce i neonati gravemente pretermine, in particolare i bambini che presentano un peso estremamente basso alla nascita.
In Italia, ogni anno, circa 40.000 neonati sono interessati da questa problema. L’interruzione precoce della gravidanza impedisce un armonico sviluppo polmonare; diventa necessario ricorrere alla ventilazione meccanica che, determinando una eccessiva distensione degli alveoli polmonari, provoca un danno a carico dei polmoni.
Il bambino affetto da displasia broncopolmonare è frequentemente soggetto a sviluppare infezioni polmonari, presenta problemi di accrescimento e in generale la sua qualità di vita risente molto di questo problema.
Ad oggi non esiste un trattamento specifico per la displasia broncopolmonare, per questo motivo negli ultimi anni sono stati messi a punto alcuni approcci che hanno tentato di riparare il danno polmonare sfruttando le potenzialità rigenerative delle cellule staminali.
In particolare, un gruppo di ricerca coreano coordinato dal dott. Won Soon Park ha pubblicato sulla rivista Journal of Pediatrics i risultati di uno studio sperimentale che ha proposto una terapia a base di cellule staminali mesenchimali derivanti dal sangue del cordone ombelicale per questo tipo di patologia.
Lo studio, realizzato presso il Samsung Medical Center di Seoul, ha arruolato 9 neonati prematuri di età gestazionale compresa tra le 24 e le 26 settimane, ad alto rischio di sviluppare displasia broncopolmonare.
I piccoli pazienti hanno ricevuto le cellule staminali per via endotracheale, mostrando di tollerare il trattamento ricevuto senza effetti collaterali degni di nota: nessun bambino ha sviluppato la patologia nelle forme più gravi, e nel complesso, il decorso clinico è stato nettamente migliore rispetto a bambini non arruolati nello studio sperimentale.
Questa valutazione è stata fatta sulla base della durata dei tempi di intubazione, della dose di desametasone somministrato, della severità con cui si sono espressi i segni della malattia.
Lo studio ha dimostrato dunque che un trattamento a base di cellule staminali mesenchimali di origine cordonale risulta una pratica clinica fattibile, sicura, priva di effetti collaterali importanti, che verrà certamente approfondita da studi successivi.