Il trattamento della piastrinopenia associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Ucb e piastrinopenia da trapianto (Pic by wellcome images)

Esistono numerose malattie del sangue, quali leucemie, linfomi e mielomi, il cui trattamento consiste nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche preceduto da chemioterapia e radioterapia ad alte dosi (regime di condizionamento).
Questo intervento ha l’obiettivo di eliminare tutte le popolazioni cellulari malate presenti nel midollo osseo, il quale verrà successivamente ripopolato attraverso l’infusione di cellule staminali che nell’arco di alcune settimane daranno origine a tutti gli elementi maturi del sangue.
I pazienti sottoposti a tale trattamento possono andare incontro ad una serie di complicazioni, di cui la più frequente è rappresentata dalla piastrinopenia: questa condizione, caratterizzata da un insufficiente numero di piastrine circolanti a causa della ridotta funzionalità midollare, determina difetti di coagulazione ed espone il soggetto trapiantato al rischio di sviluppare infezioni.
Una simile emergenza, per la quale l’unico trattamento efficace è rappresentato dall’infusione di piastrine provenienti da donatore allogenico, pone l’accento sulla costante richiesta di piastrine ed emoderivati in genere, che negli ultimi anni è aumentata esponenzialmente.
Nel tentativo di fornire una valida soluzione a questa problematica numerosi gruppi di ricerca hanno dimostrato che le cellule staminali ematopoietiche sono in grado di produrre in vitro precursori piastrinici, che infusi nel soggetto trapiantato danno origine a cellule mature nell’arco di alcuni giorni dal trapianto.
In particolare, un recente protocollo sperimentale di fase 1, pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Plos One  ha valutato la sicurezza e l’efficacia legate all’infusione di precursori piastrinici prodotti ex-vivo da cellule mononucleate provenienti dal sangue del cordone ombelicale.
Il gruppo di ricerca ha arruolato 24 pazienti affetti da malattia ematologica in fase avanzata (linfoma e mieloma multiplo) i quali sono stati attentamente monitorati in relazione alla comparsa di tossicità e di eventi avversi, a indicazione della sicurezza e della tollerabilità del protocollo sperimentale applicato.
I primi risultati, che dovranno essere confermati da studi successivi, sono stati incoraggianti poiché a distanza di un anno dal trapianto non si sono verificati eventi di rigetto né complicazioni cliniche non risolvibili.
La somministrazione di precursori piastrinici derivati da un processo di manipolazione cellulare risulta essere, pertanto, una pratica clinica realizzabile e sicura.
Questo studio rappresenta il primo trial clinico realizzato sull’uomo che prevede l’utilizzo di cellule di origine cordonale prodotte attraverso un processo di espansione cellulare ex-vivo per il trattamento della piastrinopenia associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

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