La terapia genica: una speranza concreta per la cura di molte malattie pediatriche

Terapia Genica – Pic by Kevin Dooley

Si chiama terapia genica: è una delle scommesse più importanti della medicina che ha creato un nuovo approccio al trattamento di molte malattie di natura genetica.
La terapia genica si basa sulla correzione di un’informazione anomala presente nel nostro DNA che determina la comparsa di diverse patologie, di gravità variabile.
La sostituzione del gene alterato con un “gene terapeutico”, ossia con lo stesso precedentemente modificato e correttamente funzionante promette di trattare numerose malattie per le quali ad oggi non esisteva alcuna possibilità di cura.
Con questo obiettivo prosegue presso l’Istituto Tiget di Milano (Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica) la sperimentazione clinica coordinata dal Dott. Luigi Naldini, che con il suo gruppo di ricerca sta vincendo una scommessa iniziata qualche anno fa e finalizzata a sconfiggere due rare malattie genetiche dell’infanzia: la sindrome di Wiscott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica.
Il Dott. Luca Biasco, giovane medico ricercatore che lavora nel gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Naldini, proprio ieri, in occasione del 56°Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), ha annunciato i progressi della ricerca scientifica in relazione al trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica: la terapia sperimentale, basata sull’infusione di cellule staminali autologhe geneticamente modificate, ha portato non solo all’arresto della malattia ma addirittura alla regressione delle lesioni cerebrali che la malattia sviluppa nel tempo.
In questi pazienti si è osservato che le cellule staminali, dopo il trapianto, migrano nel cervello dove svolgono la propria funzione riparatrice.
Nel corso del suo intervento il Dott. Biasco ha sottolineato il valore delle sperimentazioni che si fondano sulla terapia genica ricordando il traguardo a cui si è approdati per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da Ada-Scid, attraverso un percorso iniziato circa vent’ anni fa.
Grazie alla recente definizione di un accordo con la casa farmaceutica Glaxo Smith Kline sarà possibile correggere le cellule staminali dei cosiddetti “bambini bolla” (bambini che possedendo un sistema immunitario particolarmente compromesso sono costretti a vivere in ambienti completamente sterili che li isolano dal mondo circostante, per evitare il contatto con agenti infettivi), utilizzando un vettore virale che contiene una copia sana, correttamente funzionante, del gene ADA responsabile della malattia di Ada-Scid.
Mettendo a contatto le cellule staminali autologhe prelevate dal midollo osseo dei piccoli pazienti affetti da Ada-Scid con il vettore virale, queste cellule correggeranno l’informazione errata di cui sono portatrici e saranno successivamente trapiantate nei bambini.
Lo stesso tipo di “farmaco” viene applicato per il trattamento di bambini affetti dalla malattia di Wiscott-Aldrich, una forma di immunodeficienza che predispone a sviluppare emorragie, infezioni ricorrenti e che induce un aumentato rischio di tumori.
Il numero di pazienti arruolati nel protocollo sperimentale è in progressivo aumento.

Lascia un Commento

L'indirizzo email non verrà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

*

È possibile utilizzare questi tag ed attributi XHTML: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <strike> <strong>