Le cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento della sindrome del cuore sinistro ipoplastico

( pic by IYLIAAA )

La sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS) è una cardiopatia congenita del neonato che rappresenta la più comune causa di morte per anomalie cardiache nel primo mese di vita.
Questo disturbo è causato dalla presenza di malformazioni di diversa entità a carico della parte sinistra del cuore e di altre strutture annesse (ventricolo, valvola mitrale, valvola aortica, prima parte dell’aorta): questa condizione, che il bambino riesce a tollerare nella vita intrauterina, deve essere trattata alla nascita con interventi immediati basati sulla ventilazione meccanica, sulla ossigenoterapia, sulla somministrazione di farmaci, e su vari interventi chirurgici di tipo ricostruttivo.
Un approccio nuovo, che si sta percorrendo presso il Duke University Medical Centre di Durham, in Carolina, consiste nell’ infusione di cellule staminali autologhe derivanti dal sangue del cordone ombelicale; questo studio sperimentale di fase 1 (vedi Clinical Trial NCT01445041) si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia legate alla somministrazione delle cellule staminali in neonati nei quali durante la gravidanza è stata riconosciuta la presenza di questa cardiopatia.
Lo scopo di questo studio è duplice: non solo migliorare la funzionalità cardiaca, ma anche limitare i danni neurologici che spesso si manifestano nel bambino portatore di questa sindrome.
I neonati, attentamente selezionati nel corso della gravidanza, verranno suddivisi in due gruppi di studio: una parte riceverà un’unica infusione di cellule dopo la nascita, l’altra metà ripeterà il trattamento altre due volte, secondo tempistiche prestabilite.
Lo studio, tuttora in fase di reclutamento dei pazienti, arruolerà nel complesso 20 neonati e si completerà nel Settembre del 2015.
Il principale responsabile del progetto è il Dott. Charles M. Cotten, neonatologo presso il Duke University Medical Center di Durham.
Bioscience Institute, banca che conserva le cellule staminali del cordone ombelicale, crede fortemente nel valore di questo progetto, che si spera possa migliorare le prospettive terapeutiche dei bambini affetti da questa patologia.

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