Distrofie muscolari: messa a punto una nuova tecnica che migliora gli esiti del trapianto di cellule staminali

Distrofie muscolari e staminali (pic by Jirka Matousek)

Una recente scoperta scientifica, frutto del lavoro del gruppo di ricerca coordinato dalla Dott.ssa Elisabetta Dejana (Istituto FIRC di Oncologia Molecolare), apre nuove prospettive al trattamento delle distrofie muscolari, gravi malattie genetiche che causano la progressiva degenerazione della muscolatura scheletrica.

Sono in corso diversi studi sperimentali che tentano di trovare una soluzione ad una malattia attualmente non curabile ma solo trattabile con terapie riabilitative; in particolare presso l’Ospedale San Raffaele di Milano il team coordinato dal Prof Giulio Cossu ha recentemente messo a punto uno studio preclinico che consiste nel trapianto di mesoanglioblasti.

Si tratta di cellule staminali di origine muscolare che, una volta iniettate nella circolazione sanguigna, attraversano le pareti dei vasi sanguigni, raggiungono il muscolo danneggiato e generano nuove fibre muscolari, provvedendo in tal modo a riparare il danno presente.

Il gruppo di ricerca della Dott.ssa Dejana, in collaborazione con l’Ospedale San Raffaele di Milano e con lo University College di Londra, ha compreso nel dettaglio la dinamica di questo meccanismo, e in particolare ha capito che il passaggio dei mesoangioblasti attraverso le pareti dei vasi sanguigni avviene attraverso particolari “snodi”, chiamati giunzioni endoteliali, che regolano tale passaggio.

Questa fase risulta in genere piuttosto delicata e solo un numero limitato di mesoangioblasti è in grado di compiere questa funzione.

I ricercatori hanno capito che intervenendo sulle giunzioni endoteliali è possibile aumentare il flusso di cellule staminali circolanti e quindi migliorare l’esito di questo approccio terapeutico.

In uno studio realizzato sul topo e pubblicato sulla rivista scientifica EMBO Molecular Medicine il gruppo di ricerca lombardo ha avuto la conferma della validità di questa intuizione: modificando le giunzioni a livello della proteina JAM-A ha osservato una maggiore rigenerazione muscolare accompagnata dal recupero di funzionalità, come conseguenza dell’aumentato flusso di cellule staminali attraverso le giunzioni modificate.

L’entusiasmo dei ricercatori è notevole, poichè questi risultati promettono di migliorare le prospettive non solo nell’ambito della medicina rigenerativa, ma anche in altri campi della medicina.

“La modulazione di JAM-A” – afferma infatti la Dott.ssa Dejana”- si potrebbe rivelare strategica nel bloccare la disseminazione tumorale attraverso le pareti dei vasi sanguigni”.

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