22 settembre: giornata mondiale dedicata al morbo di Alzheimer

Oggi, 22 settembre, il mondo si tinge di viola per celebrare la giornata mondiale dedicata al morbo di Alzheimer, a cui è stato associato questo colore.
Il morbo di Alzheimer è una malattia neurodegenerativa irreversibile che colpisce oltre 46 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa 500.000 nel nostro paese.
Nei soggetti coinvolti la malattia esordisce provocando perdita di memoria e in seguito intacca le funzioni cognitive portando a disorientamento, stato di confusione, cambiamenti repentini di umore, depressione, difficoltà a scrivere e a parlare, isolamento da qualunque attività sociale.
In una giornata dedicata alla conoscenza e alla sensibilizzazione sulla necessità di sostenere la ricerca scientifica in questo campo Bioscience Institute, che crede fortemente nell’importanza delle cellule staminali e nella loro applicazione nell’ambito della medicina rigenerativa, vuole dare il proprio contributo ricordando alcuni studi sperimentali attualmente in corso per il trattamento di questa patologia, in particolare quelli che prevedono l’utilizzo delle cellule staminali derivate da cordone ombelicale, della cui conservazione si occupa da diversi anni.
Presso il Department of Hematopoietic Stem Cell Transplantation, a Pechino, il gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Dongsheng sta concludendo uno studio sperimentale di fase I e II inaugurato nell’anno 2012 e finalizzato a valutare la sicurezza biologica, la tollerabilità e l’efficacia associate alla somministrazione di cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale in 30 pazienti di età compresa tra i 50 e gli 85 anni (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01547689).
Questo primo studio che sta per concludersi a breve darà origine a una seconda sperimentazione in cui i pazienti trapiantati con le cellule staminali cordonali saranno messi a confronto con altrettanti pazienti che riceveranno la dose placebo, costituita da soluzione fisiologica somministrata nelle stesse modalità (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02513706)
Un protocollo simile è stato applicato in Corea presso il Samsung Medical Center di Seoul, istituto dove i pazienti sono stati trattati con un prodotto definito NEUROSTEM, costituito anch’esso da cellule staminali mesenchimali derivate da sangue del cordone ombelicale.
La finalità di questo studio di fase I e II è quella di valutare non solo la mancanza di eventi avversi associati al trattamento ma anche quella di stabilire la massima dose del farmaco che i pazienti sono in grado di tollerare (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02054208)

Sono positivi i primi risultati del trapianto di cellule staminali cerebrali in pazienti affetti da SLA

E’ stato inaugurato nel 2012 il protocollo sperimentale coordinato dal Prof. Angelo Vescovi basato sul trapianto allogenico di cellule staminali cerebrali per il trattamento della SLA (sclerosi laterale amiotrofica).
Oggi, a distanza di 3 anni dall’inizio della sperimentazione, si conclude la prima fase del progetto (quella che in gergo viene definita fase di tipo I) finalizzata a valutare la sicurezza biologica del trattamento basato sull’infusione delle cellule staminali nel midollo spinale.
Dopo avere arruolato nello studio i primi 18 pazienti, l’equipe medica coordinata dal Prof. Vescovi annuncia che non solo non sono stati documentati eventi avversi associati alla procedura chirurgica o alle cellule trapiantate ma in 3 pazienti il trapianto di cellule staminali ha determinato un miglioramento del quadro neurologico.
Il progetto, autorizzato dall’Istituto Superiore di Sanità, non porta con sé problemi di natura etica, poiché prevede l’utilizzo di cellule staminali cerebrali che sono prelevate da feti abortiti per cause naturali, e che vengono utilizzate nel rispetto della normativa GMP (Good Manufacturing Practice o Norme di Buona Fabbricazione), a garanzia della sicurezza e della qualità del prodotto biologico rilasciato.
E’ prossimo l’inizio della fase II del progetto, quella volta a valutare l’efficacia della sperimentazione, nella quale si amplierà a circa 70 il numero di pazienti arruolati.
Il Prof. Angelo Vescovi, professore di Biologia cellulare all’Università Bicocca di Milano e Direttore scientifico dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza di San Pio, annuncerà ufficialmente i risultati della sperimentazione nel corso di una presentazione in programma a Roma il 29 settembre a Palazzo San Calisto.
Ricordiamo che la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose collocate nel cervello e nel midollo spinale che permettono i movimenti della muscolatura volontaria. La perdita di queste cellule porta i pazienti ad una progressiva paralisi e, nell’arco di pochi anni, alla morte.
Nel nostro paese si stimano circa 3.600 pazienti affetti da SLA, con un’incidenza annua pari a 1.000 nuovi casi diagnosticati, che mostrano una leggera prevalenza nel sesso maschile.
All’entusiasmo di questo particolare momento si aggiunge una necessaria cautela poiché nonostante si sia delineata una strada percorribile è ancora presto per poter annunciare di avere trovato la cura per la SLA.

L’ossigeno-terapia e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche: un binomio interessante

Pic by freepick

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è una procedura salvavita a cui attualmente si fa riferimento per il trattamento di oltre 80 patologie (leucemie, linfomi, mielomi, insufficienze midollari, disordini del sistema immunitario, errori congeniti del metabolismo, alcune forme di tumori solidi …vedi Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale n. 303, 31/12/2009).

Tecnicamente, il trapianto viene realizzato attraverso l’infusione delle cellule staminali in genere per mezzo di un catetere venoso centrale, a distanza di 1-2 giorni dal termine del regime di condizionamento (il regime di condizionamento consiste nella somministrazione di cicli di chemioterapia e radioterapia ad alte dosi finalizzati a distruggere le popolazioni midollari malate).
Dopo l’infusione inizia un fenomeno noto come “homing”, che porta le cellule staminali a migrare dalla regione in cui sono state somministrate verso il midollo osseo, ambiente che colonizzeranno in modo progressivo fino alla completa ricostituzione di tutte le popolazioni normalmente presenti in questa sede (processo noto come attecchimento).
Attualmente è in corso uno studio realizzato presso l’Università del Kansas (Clinical Trials.gov Identifier: NCT02099266) che valuta l’effetto dell’ossigeno iperbarico sul trapianto delle cellule staminali ematopoietiche del sangue del cordone ombelicale, in particolare sul processo di “homing” e sulla successiva fase di attecchimento nel midollo osseo.
Nel post che abbiamo pubblicato lo scorso 18 giugno 2014 abbiamo sottolineato come l’ossigeno-terapia, vale a dire la respirazione di ossigeno puro somministrato a una pressione maggiore rispetto a quella atmosferica, è una tecnica attualmente riconosciuta e utilizzata per il trattamento di numerose problematiche (ulcere di varia natura, piede diabetico, edemi, infezioni dei tessuti molli, gangrena gassosa) ed è consigliato anche in gravidanza poiché stimola lo sviluppo neurologico del feto.
Lo studio americano, coordinato dal Dott. Omar Aljitawi, si propone di valutare se la somministrazione di ossigeno iperbarico, eseguita prima del trapianto di cellule staminali, migliora l’esito del trapianto stesso in pazienti affetti da alcune forme di leucemia, linfoma e da mielodisplasia.
Lo studio, che è stato inaugurato l’anno scorso, si propone di arruolare 15 pazienti di età compresa tra i 17 e i 70 anni, per i quali verrà valutata anche la sicurezza del trattamento e l’eventuale comparsa di effetti collaterali.