Eseguito il primo trapianto in Italia di cellule staminali ematopoietiche nel muscolo cardiaco

Pic by Jcoterhals

La notizia risale allo scorso 13 e 14 luglio: per la prima volta, nel nostro paese, è stato eseguito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche di tipo autologo direttamente nel muscolo cardiaco per il trattamento di due pazienti affetti da insufficienza cardiaca cronica.
Dopo un episodio non recente di infarto i due pazienti presentavano a livello della regione ventricolare la perdita della funzionalità cardiaca a causa della cicatrizzazione dei tessuti coinvolti, che ha comportato la necessità di seguire un’adeguata terapia farmacologica di compensazione.
Le cellule staminali sono state prelevate dal midollo osseo dei due pazienti e sono state opportunamente selezionate e manipolate per favorire il loro differenziamento in cellule cardiache.
Questo trapianto è il frutto della partecipazione dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona allo studio internazionale CHArRT 1, studio randomizzato, multicentrico, promosso dalla Mayo Clinic e dal OLVZ Center di Aast in Belgio.
L’Azienda Ospedaliera di Verona, l’unica a livello nazionale ad aver ottenuto dal Comitato di Etica l’autorizzazione a partecipare allo studio CHArRT 1, riferisce che i pazienti stanno rispondendo bene all’intervento.
Le considerazioni che derivano da questa notizia non possono che essere positive.
Il nuovo approccio terapeutico che si sta delineando promette di recuperare la funzione cardiaca attraverso la rigenerazione tissutale delle aree compromesse e quindi crea la prospettiva di un recupero clinico dei pazienti non raggiungibile attraverso la terapia farmacologica a cui sono normalmente sottoposti.
La limitata invasività rappresenta un punto di forza del protocollo: il trattamento con cellule staminali autologhe è stato realizzato attraverso l’iniezione intracardiaca del materiale passando attraverso l’aorta, senza necessità di anestesia generale.
La maggior invasività del processo è legato alla fase iniziale di raccolta del sangue midollare, che avviene attraverso aspirazione del materiale dalle ossa del bacino.
Questa “controindicazione“ potrà di certo essere eliminata con l’utilizzo di una fonte alternativa di cellule staminali, quale è il sangue del cordone ombelicale, che per ragioni anagrafiche non poteva essere a disposizione dei due pazienti arruolati nello studio.
Questa fonte di cellule staminali, che ha caratteristiche biologiche sovrapponibili a quelle presenti nel sangue midollare, è attualmente utilizzato, al pari di quest’ultimo, per il trattamento di oltre 80 patologie (malattie del sangue, tumori solidi, disordini del sistema immunitario e altro..) ed è attualmente utilizzato in numerosi progetti di medicina rigenerativa grazie all’enorme potenziale che ha dimostrato di possedere per il trattamento di disturbi cardiaci, neurologici e vascolari (paralisi cerebrale infantile, ischemia degli arti, ipossia cerebrale).

Il DNA fetale libero e le tecniche di diagnosi prenatale non invasiva

La tecnica che sta alla base delle metodiche di diagnosi prenatale non invasiva (G-test) si basa sul sequenziamento del DNA fetale libero presente nel sangue materno a partire dalla 5° settimana di gestazione.
Ma che cos’è il DNA fetale libero?
Si tratta di piccoli frammenti del materiale genetico fetale, la cui presenza è stata individuata nel 1997, che prendono origine dal normale processo di ricambio delle cellule del trofoblasto (il trofoblasto è il tessuto che dà origine alla placenta e che nutre l’embrione nelle sue prime settimane di vita).
Come conseguenza di questa rottura alcuni frammenti di DNA si riversano nel circolo sanguigno materno, da cui possono essere facilmente recuperati attraverso un semplice prelievo di sangue.
Il DNA fetale si accumula nel sangue materno in modo progressivo e raggiunge la concentrazione massima del 40%; è a partire dalla 10° settimana di gestazione che la sua quantità (pari in media al 10%) è sufficiente da consentirne l’utilizzo a scopo diagnostico.
La presenza del DNA fetale nella circolazione sanguigna materna si esaurisce poche ore dopo il parto, poiché il materiale viene eliminato presumibilmente attraverso l’attività renale.
La possibilità di conoscere lo stato di salute del proprio bambino sfruttando un materiale reperibile così precocemente porta con sé un vantaggio temporale di notevole rilevanza perché permette alla coppia di futuri genitori di pianificare serenamente il proseguimento della propria gravidanza senza la necessità di prendere decisioni affrettate.

Le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale per il trattamento dell’asfissia perinatale

Pic by Allan Ajifo

Si è recentemente completato presso l’Ospedale di Marsiglia (Francia) uno studio finalizzato a valutare l’utilizzo delle cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento dei danni cerebrali provocati da asfissia perinatale (vedi Clinical Trials NCT01284673)
L’asfissia perinatale è una condizione che si può verificare contestualmente al parto o nelle ore successive e che è determinata da una ridotta ossigenazione dei tessuti e da uno stato di acidosi che coinvolge diversi organi ed apparati (cervello, cuore, polmoni, intestino e reni).
Nel caso in cui sia coinvolto il sistema nervoso si verificano danni permanenti quali paralisi cerebrale, ritardo mentale, epilessia, disturbi della vista e dell’udito, disturbi del linguaggio e dell’apprendimento e, talvolta, morte neonatale.
Attualmente non esiste una terapia efficace per curare questa condizione, ma solo un trattamento ipotermico, definito baby-cooling, che attraverso il raffreddamento della temperatura corporea del neonato riesce a limitare il danno cerebrale prodotto.
Lo studio del gruppo francese, di cui aspettiamo a breve i risultati, ha tentato di andare oltre, valutando la capacità delle cellule staminali del cordone ombelicale di ripristinare la funzione biologica che il danno ipossico ha compromesso in modo irreversibile.
Nell’arco di 4 anni sono state raccolte 10 unità di sangue cordonale provenienti da parti in situazione di asfissia neonatale, le quali sono state attentamente analizzate e confrontate con altrettante unità provenienti da parti avvenuti in assenza di complicazioni.
Uno degli obiettivi principali dello studio era infatti capire se le condizioni che si instaurano nel corso di un parto con ridotta ossigenazione possono alterare le caratteristiche biologiche delle cellule staminali contenute all’interno del sangue cordonale.
Una particolare attenzione è stata rivolta all’analisi di quelle popolazioni cellulari che, avendo una intrinseca capacità di differenziarsi in cellule nervose, sono direttamente coinvolte nella riparazione dei danni tissutali e potrebbero pertanto modificare radicalmente la storia clinica dei bambini coinvolti in episodi di asfissia perinatale.
Se i risultati dello studio saranno promettenti sarà possibile intraprendere, a livello sperimentale, i primi trapianti autologhi con cellule staminali da cordone ombelicale per questo tipo di problematica.
Non è la prima volta che questo prezioso materiale, che solo in occasione del parto può essere raccolto, viene utilizzato per il trattamento sperimentale di diversi disturbi che riguardano il sistema nervoso come la paralisi cerebrale, l’autismo, l’ischemia cerebrale.
Si stanno ampliando, quindi, le prospettive di utilizzo delle cellule staminali di origine ombelicale, il cui valore terapeutico è oggi ufficialmente riconosciuto per il trattamento di oltre 80 patologie.