1 Ottobre 2014: giornata mondiale della paralisi cerebrale infantile.

Mercoledì 1 Ottobre 2014 si celebrerà la giornata mondiale dedicata alla paralisi cerebrale infantile.
A distanza di qualche ora dall’evento l’annuncio che i due bambini italiani arruolati in uno studio sperimentale stanno rispondendo positivamente alla terapia rappresenta il miglior messaggio di speranza che si possa dare non solo alle famiglie che lottano contro questa malattia, ma a tutti coloro i quali ripongono la propria fiducia nelle potenzialità delle cellule staminali.
La sperimentazione in cui i due bambini di 4 e 8 anni sono stati arruolati (http://clinicaltrials.gov , NCT02231242) prevede il trapianto con cellule staminali autologhe derivanti dal midollo osseo, che vengono somministrate ai piccoli pazienti per via intratecale.
E’ una sperimentazione di fase 2 realizzata presso l’Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzales di Monterray (Mexico) e coordinata dal Dott. Consuelo Mancias-Guerra che si propone di valutare se l’infusione delle cellule staminali midollari è in grado di migliorare il quadro neurologico dei piccoli pazienti.
E’ importante ricordare che fino a poco tempo fa la paralisi cerebrale rappresentava un disturbo per il quale era possibile intervenire solo con un trattamento di natura riabilitativa, non terapeutica.
Negli ultimi anni sono stati elaborati una serie di studi sperimentali basati sull’utilizzo delle cellule staminali ematopoietiche provenienti sia dal midollo osseo che dal sangue periferico che dal sangue del cordone ombelicale; questi protocolli, anche se sono ancora legati ad un ambito sperimentale, si stanno delineando come una concreta opzione terapeutica per i bambini affetti da paralisi cerebrale e alimentano pertanto la speranza di trovare una cura a questa malattia.
In aggiunta a ciò, con piacere ricordiamo che qualche mese fa è stato annunciato che la bambina italiana di 5 anni, sottoposta all’infusione delle proprie cellule staminali di origine cordonale, conservate privatamente alla nascita, sta manifestando un importante recupero delle funzioni cognitive e motorie (http://clinicaltrials.gov, NCT01147653).
La paralisi cerebrale infantile è un disturbo neurologico che presenta un’incidenza pari a 2-3 bambini ogni 1000 nati vivi; la malattia è causata da un danno al sistema nervoso centrale che avviene nelle prime fasi del suo sviluppo, dalla gestazione ai primi due anni di vita del bambino.
Questa lesione determina la perdita di tessuto cerebrale e si manifesta attraverso disturbi permanenti nel movimento, nell’equilibrio, nell’apprendimento, nelle funzioni cognitive e sensoriali.
Ad oggi la paralisi cerebrale infantile rappresenta la prima causa di disabilità motoria in età pediatrica.

Le cellule staminali del cordone ombelicale, la storia di Bailey

La storia di Bailey

La decisione di conservare privatamente il sangue del cordone ombelicale è una scelta che una famiglia compie a scopo preventivo, con la consapevolezza che, qualora nel corso della vita il nascituro o un suo familiare presenti un problema di salute, sarà possibile disporre nell’immediato di un prezioso patrimonio di cellule staminali da utilizzare a fini terapeutici.
E’ la stessa decisione che Rebecca Coates, mamma della piccola Bailey, prese durante la gravidanza: questa scelta ha fatto la differenza per la piccola, che è nata manifestando già dalle prime ore di vita i segni visibili di un episodio di ictus in utero causato dal distacco della placenta.
L’ictus colpì la parte sinistra dell’emisfero cerebrale, portando alla compromissione della parola e delle funzioni motorie; in questa situazione era fondamentale pensare a un percorso riabilitativo per il recupero, seppur parziale, delle funzioni compromesse.
Il passo successivo è stato il contatto con la Dott.ssa Joanne Kurtzberg, pediatra presso il Duke University Medical Center di Durham e pioniere nell’utilizzo delle cellule staminali di origine cordonale per il trattamento sperimentale di numerose patologie pediatriche.
Bailey ha ricevuto le proprie cellule staminali crioconservate alla nascita attraverso una semplice infusione intravenosa, nell’ambito di un progetto sperimentale; la conservazione di queste cellule è avvenuta presso una banca privata ed “ è costata meno del mio televisore”, afferma Rebecca.
Nei mesi a seguire la bambina ha manifestato diversi miglioramenti nelle capacità motorie e nel linguaggio, mostrando un livello di sviluppo in linea con quello che è normale aspettarsi in un bambino della stessa età.
Bailey continuerà a essere seguita dall’equipe medica della Dott.ssa Kurtzberg che, credendo fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali di origine cordonale, sta aiutando altri bambini affetti da malattie di tipo neurologico.
E’ il caso della bambina italiana di 5 anni con paralisi cerebrale infantile, recentemente riportato dalla cronaca. La bimba è stata arruolata in un protocollo sperimentale coordinato dalla Dott.ssa Kurtzberg, che ha portato al notevole recupero delle funzioni cognitive e motorie della piccola paziente, parallelamente alla scomparsa delle lesioni cerebrali precedentemente documentate.

La conservazione del sangue del cordone ombelicale:per quanti anni e’ valida?

15, 20 o 30 anni…ma per quanto tempo è possibile mantenere congelate le cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale?
L’unica risposta certa e affidabile è quella che ci viene fornita dalla letteratura scientifica, vale a dire da quell’insieme di pubblicazioni che riportano i risultati di tutti gli studi realizzati a livello internazionale dai più svariati gruppi di ricerca in campo medico e scientifico.
La risposta è 23 anni: questo è l’ultimo aggiornamento, frutto del lavoro di un gruppo di ricerca americano e supportato dal National Institute of Health (NIH).
Il congelamento di un’unità di sangue cordonale è un processo critico, che deve essere eseguito a regola d’arte affinchè le cellule in esso contenute mantengano inalterate le proprie caratteristiche biologiche e siano in grado di attecchire in caso di trapianto anche molti anni dopo la crioconservazione.
Nell’anno 2011 il gruppo di ricerca coordinato dal Dott. Hal E. Broxmeyer ha pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Blood uno studio (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21393480) in cui dimostra che è possibile mantenere congelate le cellule staminali per un periodo compreso tra 21 e 23,5 anni; è stato così prolungato il valore che fin ad oggi veniva considerato di riferimento, vale a dire 15 anni.
Il gruppo di ricerca americano ha analizzato 23 campioni di sangue cordonale che erano stati congelati da 21 a 23.5 anni prima relativamente ai seguenti parametri:

  •  numero di globuli bianchi (percentuale di recupero post-scongelamento)
  •  numero di cellule staminali ematopoietiche
  •  vitalità cellulare
  •  recupero della funzionalità dei linfociti T, la popolazione del sistema immunitario deputata alla difesa dell’organismo dall’attacco di agenti estranei.
  •  potenziale proliferativo e capacità di attecchimento ( valutata in un modello animale), ossia capacità di dare origine a una popolazione di cellule che ripopola il midollo osseo e ricostituisce la funzione di questo tessuto.

I dati emersi sono stati confrontati con quelli derivanti dalle analisi degli stessi campioni prima del loro congelamento, e con quelli ottenuti da analisi eseguite dopo 5, 10 e 15 anni di congelamento. I risultati sono stati brillanti e hanno permesso di estendere, dunque, la validità del periodo di conservazione.
Bioscience Institute (www.bioinst.com), Istituto che pratica la conservazione autologa nella Repubblica di San Marino, garantisce la conservazione del sangue cordonale per un periodo di 20 anni, in linea con quanto indicato dalla letteratura scientifica.