Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche

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Quando si parla di cellule staminali ematopoietiche la prima associazione che naturalmente si tende a fare è il trapianto.
Ma che cos’è il trapianto di cellule staminali? In cosa consiste?
Si tratta di una pratica clinica che attraverso l’infusione per via endovenosa di cellule staminali ha lo scopo di ricostituire il tessuto midollare, cioè il materiale contenuto all’interno delle ossa che contiene varie popolazioni di cellule staminali da cui prendono origine tutti gli elementi maturi presenti nel sangue (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine).
Molte malattie del sangue sono causate da una alterata attività del midollo osseo le cui popolazioni di cellule staminali sono malate o non correttamente funzionanti. Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ha lo scopo di sostituire le popolazioni malate del midollo con cellule sane, che possono derivare dallo stesso paziente (trapianto autologo) o da un donatore( trapianto allogenico) e che ricostituiranno l’integrità del midollo.
Prima di procedere con l’infusione delle cellule staminali il paziente viene sottoposto ad un regime definito di “condizionamento” finalizzato a eradicare la malattia: la somministrazione di alte dosi di chemioterapia e/o radioterapia distrugge infatti tutte le popolazioni di cellule staminali presenti in questa sede, tra cui la popolazione malata che causa la patologia.
Lo scopo del regime di condizionamento, che dura in media 7-8 giorni, è duplice:

  • ripulire il midollo osseo delle popolazioni malate facendo spazio alle cellule sane che ripopoleranno normalmente questo ambiente.
  • abbattere le difese immunitarie del paziente, per evitare che le cellule sane appena inoculate possano essere aggredite dai linfociti del paziente e per scongiurare quindi che il trapianto stesso non vada a buon fine.

A distanza di 24-48 ore dal termine della fase di condizionamento il paziente riceve l’infusione di cellule staminali, che vengono introdotte attraverso un catetere venoso centrale nelle stesse modalità con cui si esegue una trasfusione di sangue e che successivamente migreranno nelle cavità midollari.
Inizia una fase molto delicata, definita di aplasia midollare e di pancitopenia periferica: i tempi sono troppo precoci affinchè le cellule staminali appena inoculate possano già proliferare e differenziarsi in cellule mature e il paziente, che ha livelli molto bassi di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, è particolarmente esposto al rischio di infezioni e di emorragie. Il supporto con una terapia antibiotica, antivirale e antiemorragica diventa fondamentale.
A distanza di qualche settimana dal trapianto inizia il recupero ematologico (ricostituzione ematologica): le cellule staminali hanno “attecchito” nella nuova sede e hanno iniziato a generare gli elementi maturi del sangue. Il paziente esce così dalla fase più critica e prosegue il percorso verso il pieno recupero clinico.

Test prenatale di analisi del dna fetale libero: i dati scientifici alla mano.

Commenti allarmistici e approssimativi in merito al test su DNA da sangue materno sono stati espressi nel corso di una trasmissione di RAI 1, e poi ripresi dalla stampa: protagonista della vicenda è il proprietario della Artemisia Spa, Dr. Giorlandino, che eroga servizi sanitari in diretta concorrenza con gli il test prenatale del DNA non invasivo.

Il Dott. Giorlandino infatti, attraverso la sua società, sottopone mensilmente centinaia di donne a quelle procedure diagnostiche invasive (amniocentesi e villocentesi) che il nuovo test non invasivo ha lo scopo di limitare ai soli casi in cui si rendono necessarie, andando ovviamente a limitare, nel contempo, anche il fatturato di Artemisia spa.

Usando il suo titolo di medico e qualche conoscenza in RAI, l’imprenditore in questione ha tentato di demolire una metodica di analisi prenatale di ultima generazione con delle motivazioni assolutamente prive di riferimenti scientifici ed in palese conflitto d’interessi.

Nel corso del servizio RAI, infatti, è stato dato alle gestanti un messaggio falso e sconsideratamente allarmistico, del seguente tenore:
“Attenzione al test non invasivo del Dna da sangue materno per scoprire se il bambino che deve nascere ha problemi genetici”. “Nel 75% dei casi l’esito è risultato sbagliato”. “Il rischio è che le donne abortiscano feti perfettamente sani!”.
Pur condividendo la volontà di evitare il ricorso all’interruzione volontaria di gravidanza sulla base di una scorretta valutazione diagnostica e in assenza di consulenza genetica, non è accettabile un intervento che esprima un giudizio del tutto personale, di così forte impatto, in assenza di dati scientifici, senza alcuna descrizione dei metodi di indagine e senza l’indicazione della struttura alla quale le 8 gestanti citate si sarebbero rivolte per l’esecuzione del test.
La generalizzazione che ne deriva non rende giustizia a metodi di valutazione del DNA fetale che vantano risultati eccellenti e crea inutili allarmismi rispetto a un test innovativo che viene ormai praticato in tutto il mondo.
La letteratura scientifica (Swanson et al. Current Genet. Med. Rep 2013; Dan et al. Prenatal Diagnosis 2012) riporta numerosi studi clinici di validazione dei test di analisi del DNA fetale da sangue materno: questi studi , basati sull’analisi di decine di migliaia di gestanti, hanno dimostrato il test fornisce una valutazione corretta in più del 99% dei casi.
In particolare, nel caso della Trisomia 21 o Sindrome di Down, questo valore supera il 99,65%, con una percentuale di falsi positivi inferiore allo 0.03%, parametri ben distanti da quelli riportati nel servizio in argomento.
Riteniamo importante riferire che nel Regno Unito è stata stimata una riduzione del 30% dell’inutile ricorso alle procedure diagnostiche invasive grazie al test su DNA da sangue materno.
Queste affermazioni sono state riportate dal Prof.Kypros Nicolaides, fondatore della  Fetal Medicine Foundation e riferimento assoluto mondiale per la medicina materno infantile, nell’ambito del Congresso Nazionale della Società Italiana di Ginecologia e Ostetricia, svoltosi a Napoli lo scorso ottobre.
E’ altresì utile sapere che negli Stati Uniti d’America le compagnie assicurative offrono di routine e, non certo a cuor leggero, alle proprie assistite la copertura dei costi per l’esecuzione del test sul DNA fetale da sangue materno.
Non a caso, quindi, numerose società scientifiche si sono dichiarate a favore sull’uso dei test del DNA fetale da sangue materno.
Di seguito si elencano alcune tra le più importanti società scientifiche che hanno pubblicato position statements al riguardo: Società Italiana di Genetica Umana (SIGU) ; International Society for Prenatal Diagnosis (ISPD) ; National Society of Genetic Counselors (NSGC); American College of Obstetrician and Gynecologists (ACOG); The American College of Medical Genetics and Genomics (ACMG) .

Addio al Prof. Alberto Marmont, padre dell’ematologia italiana.

Lo scorso 3 aprile è mancato il Prof. Alberto Marmont Du Haut Champ, padre dell’Ematologia, primario presso l’Ospedale San Martino di Genova, colui che nel 1976 eseguì il primo trapianto di midollo osseo in Italia.
Se in quel periodo il trapianto di midollo appariva una procedura pioneristica, oggi è diventato una pratica clinica di routine, che viene regolarmente eseguita in molte unità di ematologia presenti sul territorio nazionale.
Da allora molti progressi sono stati fatti, sono state raffinate le tecniche trapiantologiche, sia in ambito allogenico che in ambito autologo, sono state individuate nuove fonti di cellule staminali utilizzabili a scopo terapeutico: le cellule staminali cosiddette “mobilizzate” derivanti dal sangue periferico e le cellule staminali derivanti dal sangue del cordone ombelicale.
Oggi l’utilizzo delle cellule staminali ematopoietiche rappresenta una metodica consolidata in relazione ad un ampio numero di patologie, non solo nel paziente adulto ma anche in quello pediatrico.
A questo proposito la Gazzetta Ufficiale riporta il modo dettagliato tutte le patologie che è possibile trattare utilizzando le cellule staminali ematopoietiche, sia di origine midollare che cordonale (vedi Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana del 31/12/2009, Serie Generale, numero 303).
Bioscience Institute si unisce, dunque, al saluto di tutti coloro hanno avuto la fortuna di conoscere e lavorare con un uomo di tale spessore professionale, umanità e passione che ha dato forte impulso allo sviluppo dell’Ematologia e ha contribuito alla creazione di una struttura di eccellenza a livello mondiale.

Il trattamento dell’alopecia areata con le cellule staminali del cordone ombelicale

Attualmente il mondo della ricerca scientifica è orientato a sfruttare le proprietà delle cellule staminali del cordone ombelicale non solo in riferimento a malattie gravi (leucemie, linfomi, malattie neurodegenerative) ma anche in relazione a patologie di minor rilievo.
L’alopecia areata è una patologia autoimmune che determina la repentina caduta di peli e capelli sotto forma di chiazze glabre che si distribuiscono in varie parti del corpo.
Pur non essendo una malattia che produce conseguenze sulla salute umana, l’impatto che determina sul piano psicologico è enorme e invalidante. Per questo motivo si stanno tentando nuovi approcci terapeutici che sfruttano la capacità intrinseca delle cellule staminali del cordone ombelicale di regolare l’attività dei linfociti, particolari popolazioni del sistema immunitario.
Recentemente è stato introdotto un nuovo dispositivo medico, lo Stem Cell Educator, che permette di correggere l’attività delle popolazioni cellulari il cui malfunzionamento rappresenta la causa scatenante della patologia autoimmune.
Il dispositivo si basa su un sistema a circuito chiuso nel quale il sangue del paziente, precedentemente separato, viene messo a contatto con cellule staminali allogeniche derivanti dal sangue del cordone ombelicale di soggetti sani, per tornare successivamente in circolo.
Questa interazione determina la regressione a lungo termine del difetto autoimmune che scatena la malattia, grazie alla “rieducazione” dei linfociti, ovvero alla correzione della loro attività.
Stem Cell Educator è già stato utilizzato per il trattamento di alcune patologie di tipo autoimmune come il diabete di tipo 1 , producendo ottimi risultati preliminari: nei soggetti coinvolti nello studio un singolo trattamento ha portato a migliorare in modo sensibile lo stato di salute dei pazienti.
Oggi è in fase di arruolamento uno studio sperimentale di fase 1 e 2 (vedi Clinical Trial NCT01673789) che si propone di valutare l’efficacia del sistema Stem Cell Educator in relazione al trattamento dell’alopecia areata.
Lo studio sarà realizzato presso la First Hospital of Hebei Medical University e coinvolgerà pazienti di età compresa tra i 18 e i 65 anni.