Le cellule staminali del cordone ombelicale, la storia di Bailey

La storia di Bailey

La decisione di conservare privatamente il sangue del cordone ombelicale è una scelta che una famiglia compie a scopo preventivo, con la consapevolezza che, qualora nel corso della vita il nascituro o un suo familiare presenti un problema di salute, sarà possibile disporre nell’immediato di un prezioso patrimonio di cellule staminali da utilizzare a fini terapeutici.
E’ la stessa decisione che Rebecca Coates, mamma della piccola Bailey, prese durante la gravidanza: questa scelta ha fatto la differenza per la piccola, che è nata manifestando già dalle prime ore di vita i segni visibili di un episodio di ictus in utero causato dal distacco della placenta.
L’ictus colpì la parte sinistra dell’emisfero cerebrale, portando alla compromissione della parola e delle funzioni motorie; in questa situazione era fondamentale pensare a un percorso riabilitativo per il recupero, seppur parziale, delle funzioni compromesse.
Il passo successivo è stato il contatto con la Dott.ssa Joanne Kurtzberg, pediatra presso il Duke University Medical Center di Durham e pioniere nell’utilizzo delle cellule staminali di origine cordonale per il trattamento sperimentale di numerose patologie pediatriche.
Bailey ha ricevuto le proprie cellule staminali crioconservate alla nascita attraverso una semplice infusione intravenosa, nell’ambito di un progetto sperimentale; la conservazione di queste cellule è avvenuta presso una banca privata ed “ è costata meno del mio televisore”, afferma Rebecca.
Nei mesi a seguire la bambina ha manifestato diversi miglioramenti nelle capacità motorie e nel linguaggio, mostrando un livello di sviluppo in linea con quello che è normale aspettarsi in un bambino della stessa età.
Bailey continuerà a essere seguita dall’equipe medica della Dott.ssa Kurtzberg che, credendo fortemente nelle potenzialità delle cellule staminali di origine cordonale, sta aiutando altri bambini affetti da malattie di tipo neurologico.
E’ il caso della bambina italiana di 5 anni con paralisi cerebrale infantile, recentemente riportato dalla cronaca. La bimba è stata arruolata in un protocollo sperimentale coordinato dalla Dott.ssa Kurtzberg, che ha portato al notevole recupero delle funzioni cognitive e motorie della piccola paziente, parallelamente alla scomparsa delle lesioni cerebrali precedentemente documentate.

Le cellule staminali del cordone ombelicale : il valore della conservazione

Il valore della conservazione

Il valore della conservazione (Pic by Ruby Lane Photography)

Xander McKinley è un bambino di 6 anni affetto da paralisi cerebrale infantile (cerebral palsy), un disturbo dell’infanzia causata da una lesione cerebrale che compromette lo sviluppo motorio, limitando principalmente la postura, il tono e la coordinazione muscolare.
Sei anni fa la madre, Jennifer McKinley, fece una scelta che ha cambiato il suo destino: conservare il sangue del cordone ombelicale.
E’ la scelta che fanno ogni anno migliaia di genitori i quali decidono di mettere al sicuro una fonte preziosa di cellule staminali, che sarebbe altrimenti destinata all’eliminazione, al pari di qualunque altro rifiuto biologico.
Negli Stati Uniti la paralisi cerebrale infantile presenta un’ incidenza piuttosto alta, di circa 2-3 bambini su 1000 nuovi nati. Questi numeri spiegano l’attenzione che la comunità scientifica pone in relazione a questa patologia, per la quale fino ad oggi non è stato possibile trovare una cura risolutiva, ma soltanto trattamenti di tipo riabilitativo.
Negli ultimi anni sono stati sviluppati diversi trial clinici che si propongono di fornire una possibilità terapeutica per una malattia che, pur non essendo progressiva, è permanente e manifesta pertanto i propri effetti per tutta la vita dei soggetti coinvolti.
Questi protocolli sperimentali sono basati sull’evidenza che le cellule staminali del cordone ombelicale sono in grado di migrare nei distretti corporei che presentano un danno tissutale, di attecchire e differenziarsi in tessuto maturo, favorendo in tal modo i processi di riparazione e il recupero funzionale delle regioni compromesse.
Il piccolo Xander è stato sottoposto ad un trattamento sperimentale basato sulla infusione di cellule staminali autologhe criopreservate alla nascita. Questa terapia ha cambiato la vita del bambino, che ha recuperato parte delle sue capacità motorie: Xander, che sembrava condannato all’immobilità, è ora in grado di stare in piedi da solo e di camminare, con il supporto di specifici tutori.
Frances Verter, presidente della Parent’s Guide to Cord Blood Foundation, ha preso spunto da questa vicenda per affermare che la conservazione del sangue del cordone ombelicale è una opzione di cui dovrebbero poter godere tutte le famiglie , che al contrario sono spesso all’oscuro di questa possibilità.
La storia di Xander sottolinea l’importanza della conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale: si tratta di una scelta preventiva che può assumere, nel tempo, un grande significato, poiché è in grado di fornire una concreta possibilità terapeutica in relazione ad un numero di patologie sempre più ampio.

Come valutare i costi di conservazione delle cellule staminali

Come valutare i costi di conservazione

Come valutare i costi di conservazione (pic by Lisa Rosario Photography)

Il costo legato alla conservazione del cordone ombelicale è un aspetto importante il quale incide sulla scelta che i futuri genitori decidono di intraprendere.
Il panorama che si apre a chi si interessa, per la prima volta, a questa possibilità è molto variegato e può creare dubbi e confusione.
Per valutare in maniera completa i costi associati alla conservazione delle cellule staminali è necessario prendere in esame una serie di parametri, relativi alla qualità del servizio, alla solidità della Banca, alla strategia economica che sta alla base dell’offerta proposta.
Allo stesso modo, è necessario considerare che il servizio offerto dalla banca a cui si affida il sangue del cordone ombelicale del proprio bambino non termina con il congelamento del campione, ma si protrae per tutta la durata del contratto.
Bioscience Institute propone un modello economico che, avvalendosi di un canone annuo, permette di coprire nel tempo i costi di mantenimento del campione.
E’ una scelta strategica la cui finalità è quella di garantire la corretta conservazione del campione, assicurando che, nel lungo periodo, le caratteristiche biologiche delle unità di sangue criopreservate rimangano inalterate.
Un’eventuale sofferenza economica legata ad una crisi mondiale può costituire infatti una seria minaccia per tutte quelle banche che, chiedendo ai propri clienti il pagamento del solo servizio di crioconservazione, devono comunque garantire il mantenimento del campione congelato per un periodo molto lungo, pari a 20 o 30 anni.
In questo contesto la presenza del canone annuo costituisce una garanzia economica che la banca è in grado di offrire; Bioscience Institute è certa di proporre un modello che risulta sostenibile nel lungo periodo e che rappresenta pertanto un sininimo di serietà e di longevità per il cliente.

Banche di conservazione delle cellule staminali : quali garanzie richiedere ?

 Banche di conservazione delle cellule staminali


Banche di conservazione delle cellule staminali (pic by peasap)

La scelta di conservare il sangue del cordone ombelicale del proprio bambino presuppone che si instauri un rapporto di fiducia con la banca a cui ci si affida.
Di fronte alla varietà di proposte che si offre alla coppia di futuri genitori, è importante valutare alcuni aspetti che una banca dedicata alla conservazione del cordone ombelicale deve possedere per garantire un servizio di qualità.
Da un punto di vista normativo, le banche per la conservazione autologa del cordone ombelicale devono fare riferimento al Decreto Legislativo 25/01/2010 n.16, il quale stabilisce i criteri che qualsiasi struttura dedicata a questa attività deve rispettare.
Questi criteri riguardano un serie di aspetti, nello specifico:

  •  la progettazione dei laboratori
  •  le strumentazioni
  •  il personale
  •  le procedure di lavorazione e di stoccaggio del materiale biologico.

Bioscience Institute non soltanto rispetta pienamente i requisiti minimi previsti dalla normativa comunitaria, ma lavora in ottemperanza alle linee guida GMP (Good Manufacturing Practice o Norme di Buona Fabbricazione), norme elaborate dall’Agenzia Italiana del Farmaco che, essendo molto più restrittive, garantiscono elevati standard qualitativi.
All’interno dei laboratori, l’attività di manipolazione delle unità di sangue cordonale viene eseguita da personale altamente qualificato, nel rispetto di un rigoroso sistema di qualità che garantisce la correttezza di tutto il processo di lavorazione, dall’arrivo del campione al suo congelamento.
La processazione delle unità di sangue viene eseguita in ambienti sterili che presentano un livello di classificazione superiore a quanto richiesto dalla normativa, e che sono continuamente monitorati in relazione a specifici parametri fisici, microbiologici e particellari.
Le rigide procedure di conservazione in associazione a elevati standard qualitativi determinano la sicurezza biologica del prodotto finito e rendono le cellule staminali utilizzabili in caso di necessità.

I vantaggi derivanti dalla conservazione delle cellule staminali

La conservazione delle cellule staminali (pic by kristaguenin)

La Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana riporta, nel numero 303 del 31 dicembre 2009, una lista dettagliata di malattie (più di 70) per le quali è consolidato l’utilizzo delle cellule staminali da sangue midollare (derivante dal midollo osseo), da sangue periferico (che si ottiene da un normale prelievo venoso) o da sangue del cordone ombelicale (ottenuto attraverso prelievo dalla vena ombelicale) a fini terapeutici.
Dal 1988, anno in cui è stato effettuato il primo trapianto di cellule staminali cordonali per curare un bambino affetto da Anemia di Fanconi, l’utilizzo del sangue del cordone ombelicale è aumentato costantemente e la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale ha avuto un’ampio incremento, sia in forma privata che pubblica.
Le caratteristiche biologiche che queste cellule presentano, uniche per certi aspetti, sono universalmente riconosciute nel mondo scientifico e determinano alcuni vantaggi legati al loro utilizzo rispetto a fonti cellulari di diversa origine.
In primo luogo, le cellule staminali provenienti dal cordone ombelicale sono più immature rispetto a quelle localizzate nel midollo osseo o nel sangue periferico: questa caratteristica permette loro di generare cellule adulte appartenenti anche a tessuti diversi da quello di origine, come tessuto nervoso o tessuto cardiaco.
La loro applicazione in ambito trapiantologico, inoltre, è associata ad un minore rischio di rigetto (GvHD) e quindi a risultati clinici più promettenti;  questa caratteristica  permette inoltre di superare, almeno in parte, i limiti legati alla compatibilità tra donatore e ricevente e di effettuare il trapianto utilizzando il sangue del cordone ombelicale anche nei casi in cui il valore di questo parametro non è ottimale.
A queste caratteristiche di natura biologica si associa inoltre l’immediata disponibilità di questa fonte cellulare, la cui raccolta viene eseguita in condizioni di massima sicurezza, attraverso una procedura non invasiva e indolore sia per la mamma che per il bambino.
Esiste una percentuale di pazienti affetti da malattie ematologiche quali leucemie e linfomi che sono in attesa di trapianto e che non riescono a trovare un donatore di midollo compatibile non solo in ambito familiare, ma anche l’interno dei registri internazionali dei donatori.
In questi casi la scelta di conservare privatamente il cordone ombelicale può fornire una possibilità terapeutica importante laddove le strade tradizionali non possono essere percorse.

Conservazione del cordone ombelicale

Conservazione del cordone ombelicale (pic by tracitodd)

Con la definizione conservazione del cordone ombelicale si intende la conservazione delle popolazioni cellulari presenti nel sangue contenuto nel funicolo ombelicale, in particolare globuli bianchi e cellule staminali che sono entrambi responsabili dell’attecchimento cellulare nei soggetti  sottoposti a trapianto.
Negli ultimi anni il cordone ombelicale si è rivelato una valida alternativa al midollo osseo o al sangue periferico mobilizzato, che rappresentano le fonti cellulari tradizionalmente utilizzate per eseguire i trapianti di cellule staminali.
L’EBMT (European Group for Blood and Marrow Transplantation), organismo internazionale che monitora l’attività trapiantologica in tutti i paesi europei, elabora periodicamente un report da cui emerge che l’utilizzo del sangue del cordone ombelicale sia in costante aumento, sia per i trapianti autologhi che per quelli allogenici.
Parallelamente a questo aspetto è in aumento l’interesse a conservare privatamente il cordone ombelicale, nell’ottica di preservare un patrimonio le cui potenzialità probabilmente non sono ancora completamente conosciute.
Sulla penisola italiana è possibile conservare il cordone ombelicale presso laboratori di eccellenza situati a San Marino.
Bioscience Institute è una Cell Factory che vanta una provata esperienza nel campo della crioconservazione biologica.
Gli elevati standard qualitativi, in associazione a rigorose procedure di manipolazione del campione e ad una posizione geografica strategica, permettono di offrire un servizio che garantisce la qualità del prodotto congelato e che garantisce l’utilizzabilità delle cellule staminali in caso di trapianto.
Decidere di conservare il cordone ombelicale a San Marino significa fare una scelta consapevole per la propria famiglia pur restando nei confini nazionali:  questo comporta un risparmio di tempi e la sicurezza legata ad un servizio affidabile e sicuro.

Conservare il cordone ombelicale a San Marino

La conservazione del cordone ombelicale sulla penisola italiana (pic by vividexpressionsphotography)

In Italia la conservazione delle cellule staminali del cordone ombelicale è regolamentata dal Decreto Ministeriale 18 novembre 2009 il quale, acquisendo le precedenti disposizioni elaborate in materia, definisce le diverse modalità di conservazione possibili.
Il Decreto prevede che sul territorio italiano possano esercitare soltanto strutture pubbliche, presso le quali le cellule staminali del cordone ombelicale vengono conservate con due differenti finalità: la donazione (o conservazione ad uso allogenico) e la conservazione autologa per uso dedicato.
Nel caso della donazione, attraverso un atto gratuito chiunque può mettere a disposizione della collettività il campione di sangue che viene raccolto dopo la nascita del proprio bambino e che entrerà a far parte di un registro internazionale a cui qualunque centro trapianti può attingere.
La conservazione ad uso dedicato, invece, è una forma di conservazione in cui le cellule staminali del cordone ombelicale vengono congelate presso una struttura pubblica e rimangono ad uso esclusivo del nascituro o di un suo familiare qualora esistano particolari condizioni patologiche che riguardano il bambino o un suo familiare; in particolare:

  • deve essere stata documentata una patologia in atto la momento della nascita o in epoca prenatale
  • la famiglia presenta il rischio di avere figli affetti da malattie genetiche o altre patologie per le quali è documentata la possibilità di utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale a scopo terapeutico .

E’ vietata la conservazione autologa ad uso personale, che può essere eseguita esportando a proprie spese il campione presso banche private operanti all’estero.
Di fronte all’ampia scelta che si offre in ambito privato, la localizzazione geografica della banca è un elemento che può fare la differenza: Bioscience Institute, con sede a San Marino, al centro della penisola italiana, offre i vantaggi legati alla sua posizione strategica.
Conservare il cordone ombelicale a San Marino significa fare una scelta di qualità che rispetta le tempistiche richieste per preservare questa importante patrimonio.

 

 

La conservazione del sangue del cordone ombelicale: una scelta consapevole

La conservazione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale (pic by Ginny Washburne)

La conservazione del sangue del cordone ombelicale

Il sangue del cordone ombelicale è una fonte preziosa di cellule staminali, le cui caratteristiche biologiche le rendono i candidati ideali per la cura di molte malattie del sangue e non solo.
Il parto rappresenta un’occasione unica in cui è possibile conservarle, creando un patrimonio che presenta potenzialità terapeutiche in continua evoluzione.
Accanto ad un utilizzo “tradizionale”, finalizzato cioè alla cura delle malattie ematologiche, le cellule staminali del cordone ombelicale trovano applicazione in nuovi ambiti della medicina, per i quali fino a pochi anni fa la terapia prevista era soltanto di tipo farmacologico o chirurgico.
Sono attualmente in corso diversi protocolli sperimentali che valutano l’efficacia legata all’utilizzo del sangue cordonale per il trattamento di patologie di varia natura, come alcune malattie neurologiche, cardiache, metaboliche.
Probabilmente al giorno d’oggi le potenzialità terapeutiche che la conservazione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicaleoffre non è ancora completamente conosciuta: conservare oggi il sangue cordonale significa fare una scelta preventiva che può fare la differenza in un futuro più o meno lontano.

Una storia di guarigione grazie alla conservazione autologa del cordone ombelicale

Un esempio emblematico è quello di una bambina tedesca affetta da una grave forma di leucemia linfoblastica acuta che è stata curata con le cellule staminali del suo cordone conservato alla nascita presso una banca privata.
La scelta del trapianto di cellule staminali ha salvato la piccola, per la quale i precedenti cicli di chemioterapia non erano state risolutivi e avevano portato a successive ricadute.
Nell’anno 2010, a distanza di 75 mesi dal trapianto, i medici che hanno preso in cura la piccola hanno dichiarato la sua completa guarigione.
La bambina rappresenta il primo caso in Europa di guarigione totale ottenuta dopo un trapianto autologo effettuato con cellule staminali del cordone ombelicale conservate alla nascita.
Questa storia sottolinea il valore della conservazione autologa del cordone ombelicale, che rappresenta una scelta responsabile che tutela il futuro dei nostri bambini.